拉罗尼酶(Aldurazyme)治疗Ⅰ型粘多糖贮积症的疗效如何？

拉罗尼酶常见副作用为输液反应、皮疹、上呼吸道感染、注射部位反应、反射亢进、感觉异常、潮红和静脉通路不畅。以下是可能的处理措施：

1、输液反应：及时停止输液，观察患者症状并采取相应处理，如给予抗过敏药物或其他支持治疗。

2、皮疹：注意保持皮肤清洁，避免使用刺激性化妆品或药物，必要时向医生咨询并可能需要局部或全身抗过敏治疗。

3、上呼吸道感染：保持充足休息、饮食均衡，及时就医，根据医生建议采取适当的治疗措施，如抗生素或抗病毒药物。

4、注射部位反应：保持注射部位清洁、干燥，避免摩擦或刺激，必要时可使用冷敷或局部抗炎药物。

5、反射亢进：保持环境安静，适当安抚患者情绪，必要时请医生评估并给予适当处理。

6、感觉异常：及时向医生报告症状，可能需要进一步检查并根据情况调整治疗方案。

7、潮红：保持环境通风，避免暴露于刺激性物质，可能需要医生评估并调整药物治疗。

8、静脉通路不畅：及时检查静脉通路，保持通畅，必要时更换静脉通路或采取其他措施。如果情况严重，应及时就医处理。

拉罗尼酶的规格：

拉罗尼酶是以无菌无色至淡黄色、透明至微乳白色溶液的形式提供的，采用5 mL单剂量、透明I型玻璃小瓶包装，内含2.9mg/5mL mg lard oniase。封口由一个硅化丁基橡胶塞和一个带塑料翻盖的铝制密封件组成。

拉罗尼酶的存储：

1、拉罗尼酶小瓶是一种需要冷藏存储的药物，最适宜的存储温度是在2°C至8°C（36°F至46°F）的范围内。这意味着它应该放在冰箱内部的冷藏室或专门用于存放药品的冰箱中。

2、在存放拉罗尼酶小瓶时，需要避免药品冻结或受到剧烈摇晃。药物冷冻可能导致其结构发生变化，影响药效，因此务必确保温度不低于2°C。另外，剧烈摇晃可能导致药物的混合均匀性丧失，影响其治疗效果。

3、此外，拉罗尼酶小瓶还需要避光存放。光线可能会对药物分子产生影响，降低其稳定性，因此应该将药品存放在避光的位置，避免直接阳光照射。

4、重要的一点是，ALDURAZYME不含防腐剂。这意味着在存储和使用过程中，需要特别注意环境卫生和卫生条件，以确保药物的纯度和有效性。正确存储ALDURAZYME是确保其疗效的关键，遵循存储要求可以保证药物的质量和安全性。

据了解，2024年拉罗尼酶(Aldurazyme)注射剂规格为100U/ml，5mL，价格参考区间在3105~3500元之间。患者可以选择自己在国内购买，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构帮助自己购买。

1、自己在国内购药

在国内购买拉罗尼酶可能需要全额自费，因为该药物尚未被纳入医保报销范围。以下是国内各种购买渠道：

（1）医院药房：一些大型医院可能会有存货或可预订拉罗尼酶的药房，您可以咨询医院的药房工作人员了解详情。

（2）药品批发市场：有些药品批发市场或药房可能可以提供拉罗尼酶，您可以逐家比较价格和可靠性后作出选择。

（3）互联网渠道：一些药品电商平台可能会销售拉罗尼酶，但需要注意选择正规合法的平台，确保药品质量和真实性。

2、寻找海外医疗服务机构的优点

（1）海外医疗服务机构可能有更丰富的购药经验，可以提供更专业的指导和服务。

（2）有些海外医疗服务机构可能能够帮助您获得更优惠的价格或更快的购药渠道。

（3）海外医疗服务机构能够协助处理进口手续和相关事务，减少购药过程中的麻烦和不确定性。

3、寻找海外医疗服务机构的购药流程

（1）寻找合作医疗服务机构：选择信誉良好、有丰富购药经验的海外医疗服务机构。

（2）咨询与沟通：与医疗服务机构联系，说明您的需求和情况，获取购药流程和价格信息。

（3）确认订单：确认购药细节，包括药品种类、数量、价格、付款方式等。

（4）支付与发货：按照约定付款后，等待医疗服务机构发货并处理相关进口手续。

（5）收货与使用：收到药品后按照医疗服务机构提供的说明书使用，注意存储条件和使用方法。

无论选择国内购买还是寻找海外医疗服务机构购买，都需要谨慎选择正规渠道，确保药品的质量和安全性。

拉罗尼酶是一种用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的药物，最早由BioMarin公司研发。2003年，拉罗尼酶获得FDA批准上市，成为全球首个用于治疗黏多糖贮积症I型的药物。该药物适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I（MPSI）患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式患者，例如赫尔利综合征等。

随着BioMarin被赛诺菲收购，拉罗尼酶的研发和生产也由赛诺菲负责。目前，拉罗尼酶已在全球多个国家获得上市许可，包括欧洲和日本等地区。

2019年，注射用拉罗尼酶浓溶液被列入中国国家药品监管局第二批《临床急需境外新药名单》，这为罕见病患者带来了希望。赛诺菲在2019年6月递交了在中国上市的申请，经过一年的审批，拉罗尼酶正式获准在中国上市，为中国的患者提供了新的治疗选择。