普拉替尼的功效与作用都有哪些?

普拉替尼（商品名普吉华/GAVRETO）是一种高选择性RET抑制剂，通过精准阻断异常信号通路发挥抗肿瘤作用，主要治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌，具有靶向性强、疗效显著的特点。

核心功效

（1）、抗肿瘤作用：选择性抑制RET融合蛋白及突变体，阻断肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，显著延长患者生存期。

（2）、精准靶向：对RET靶点的抑制活性是VEGFR2的90倍以上，大幅减少脱靶不良反应。

主要治疗作用

（1）、非小细胞肺癌：针对转移性RET融合阳性患者，临床试验显示客观缓解率超60%，中位无进展生存期达16.5个月。

（2）、甲状腺癌：对RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌均有效，包括12岁及以上青少年患者。

作用机制特点

（1）、信号通路抑制：通过阻断MAPK、PI3K-AKT等下游通路，抑制肿瘤生长和转移。

（2）、药效持久性：单次给药半衰期16小时，重复给药后延长至20小时，维持稳定血药浓度。

特殊优势

（1）、口服便利：每日一次给药方案提升用药依从性，生物利用度不受常规饮食影响。

（2）、广谱覆盖：对多种RET融合变异（如KIF5B-RET、CCDC6-RET等）均显示抑制作用。