截至2024年3月底,依特立生(Eteplirsen)暂未进入国家医保当中。Eteplirsen由美国Sarepta Therapeutics公司开发,用于治疗杜氏肌营养不良症( DMD),商品名为Exondys 51。该药获得 FDA罕见儿童疾病优先审查认证资格,并于2016年9月19日获批上市,成为第一个获批治疗DMD的药物。Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸(PMO),可诱导Dystrophin基因51号外显子跳读,保护 dystrophin基因mRNA阅读框,使患者体内dystrophin蛋白得以生成,延缓患者肌肉退行进程,从而改善症状、提高患者生活质量。