适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。

适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)

Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。

地夫可特(Deflazacort)属于糖皮质激素类药物，其独特的治疗特性被广泛应用于医疗领域，特别是针对至少2岁的成人及儿童患者，作为治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的有效手段。通过其药理作用，地夫可特旨在缓解DMD患者的症状，改善生活质量。