盐酸沙丙蝶呤颗粒中的盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式,四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性,对于一些患有轻度PKU的患者,沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。盐酸沙丙蝶呤颗粒由天然四氢生物素化学合成,是苯丙氨酸氢氧化酶、酪氨酸氢氧化酶和色氨酸氢氧化酶的辅酶。 对于基于四氢生物素缺乏的高苯丙氨酸血症患者,补充本制剂会降低苯丙氨酸水平。 对于四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症患者,本制剂可通过增加苯丙氨酸羟化酶的稳定性,激活残余活性而降低苯丙氨酸值。