




美格鲁特、Zavesca、Miglustat
适用于成人轻至中度1型戈谢病患者,且酶替代疗法不适用者。[ 详情 ]
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关注美格鲁特(zavesca)的注意事项能够帮助患者更好地应对可能出现的身体反应,确保药物发挥最佳效果的同时,最大程度减少副作用对身体的影响。
所有患者治疗前需进行基线神经评估,之后每6个月随访一次。若出现疼痛、无力、麻木、刺痛等症状,需重新评估治疗风险获益,可考虑停药。
约30%患者用药后出现震颤或原有震颤加重,多为手部生理性震颤增强,常于治疗首月出现,多数在1-3个月内缓解。可通过减剂量改善症状,若减剂量后数日内未缓解,应停药。
腹泻可能因药物抑制肠道双糖酶(如蔗糖-异麦芽糖酶),导致小肠对膳食双糖吸收减少,引发渗透性腹泻。可通过个体化饮食调整(如减少蔗糖、乳糖及其他碳水化合物摄入)、餐间服药或服用止泻药(如洛哌丁胺)改善。持续胃肠道症状且对常规干预无反应者,需评估是否存在潜在胃肠道疾病。
部分患者出现轻度血小板计数降低,无出血相关表现。推荐监测血小板计数,尤其从酶替代疗法转为美格鲁特治疗的患者。
参考资料: FDA说明书更新于2020年12月8日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348