美格鲁特胶囊这个药在国内还没有上市，国内的医院药房还买不到。有需要的患者可以出国去已经上市地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，在保证是正品的同时价格也实惠，也省去患者出国购药的麻烦。不过海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。美格鲁特胶囊是一种口服小分子药物，主要用于当酶替代疗法无效时，治疗患有轻度至中度I型戈谢病（GD1）的成年人。建议遵医嘱用药，对症治疗。

美格鲁特胶囊是一种口服药物，美格鲁特胶囊治疗成人1型戈谢病患者的推荐剂量是一粒100毫克胶囊，每天口服三次，定期给药。如果错过了剂量，则应在下一个预定时间服用下一个美格鲁特胶囊。由于美格鲁特不良反应，如震颤或腹泻，可能需要将剂量减少到一个100毫克胶囊，每天一次或两次。美格鲁特胶囊的作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法，可以用于戈谢病（GD）。不推荐将美格鲁特胶囊用于严重肾功能损害（肌酐清除率<30mL/min/1.73 m 2）患者。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

美格鲁特胶囊有副作用，常见的副作用包括：消瘦、胃痛、胃胀气、恶心和呕吐、头痛，包括偏头痛、背痛、便秘、口干、胳膊和腿沉重、记忆力减退、行走不稳、腿部抽筋、头晕、视力变化、肌肉痉挛、食欲不振、消化不良、皮肤麻木、刺痛、疼痛或灼热、与食物无关的胃痛、月经变化等，患者的体质和病情不同，副作用的表现也是不一样的，建议患者遵医嘱用药，告知医生患者所用的所有药物，在医生的指导下对症治疗。

美格鲁特功效和作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法，是一种口服小分子药物，主要用于当酶替代疗法无效时，治疗患有轻度至中度I型戈谢病（GD1）的成年人。1型戈谢病是由糖脑苷脂酶的功能缺陷引起的，葡糖脑苷脂酶是介导鞘糖脂葡萄糖神经酰胺降解的酶。美格鲁特作为葡萄糖神经酰胺合酶的竞争性和可逆抑制剂，葡萄糖神经酰胺合酶是一系列反应中的初始酶，导致大多数鞘糖脂的合成。美格鲁特有助于降低鞘糖脂生物合成的速率，使鞘糖脂底物的量降低到使缺乏的葡萄糖脑苷脂酶的残余活性更有效的水平（底物减少疗法）。建议遵医嘱用药，对症治疗。

1、美格鲁特引起腹泻的原因：腹泻似乎是美格鲁特(zavesca)对肠道二糖酶，如胃肠道中的蔗糖酶-异麦芽糖酶抑制活性的结果，导致小肠对膳食二糖的吸收减少，从而导致渗透性腹泻。随着美格鲁特治疗的持续，腹泻可随着时间的推移而减少。 2、腹泻的处理方法： (1)调整饮食：减少蔗糖、乳糖和其他碳水化合物的摄入，避免摄入高碳水化合物含量高的食物。 (2)在两餐之间服用抗腹泻药物，最常见的是洛派丁胺，也可服用蒙脱石散。 (3)对于在美格鲁特治疗期间持续出现持续性胃肠道事件，目前对常规于预(如饮食调整)无反应的患者，应确定是否存在显著的潜在胃肠道疾病。

美格鲁特可引起消化系统疾病、代谢和营养失调疾病、中枢和周围神经系统疾病、视力障碍、肌肉骨骼疾病，血小板、出血和凝血障碍，生殖障碍等系统的不良反应，具体症状如下： 1、消化系统疾病：腹泻、胀气、腹痛、恶心、呕吐、厌食、消化不良、胃痛。 2、代谢和营养失调疾病：体重减轻。 3、中枢和周围神经系统疾病：头痛、颤动、头昏眼花、感觉异常、偏头痛。 4、视力障碍：视觉障碍。 5、肌肉骨骼疾病：腿抽筋。 6、血小板、出血和凝血障碍：血小板减少症。 7、生殖障碍：女性月经失调。

美格鲁特(zavesca)主要通过肾脏排泄，肾功能受损的患者对该药物产生不良反应的风险可能更大，需要及时根据肾功能受损的程度调整用药剂量。 1、轻度肾功能损害的患者：调整后的肌酐清除率为50-70 毫升/分钟/1.73 平方米)，美格鲁特的给药剂量应为每天两次，每次100mg。 2、中度肾功能损害：调整后的肌酐清除率为30-50毫升/分钟/1.73 平方米，美格鲁特的给药剂量应为100mg，每天一次。 3、严重肾功能损害患者：肌酐清除率<30毫升/分钟/1.73 平方米，不推荐服用美格鲁特。 由于老年患者更容易出现肾功能下降，因此在调整剂量时应小心谨慎，并且要在用药期间监测肾功能。

1型戈谢病是由葡萄糖脑脂酶(介导鞘糖脂葡萄糖神经酷胺降解的酶)功能缺陷引起的，美格鲁特(zavesca)作为葡糖神经酷胺合成酶的竞争性和可逆性抑制剂发挥作用，葡糖神经酷胺合成酶是导致大多数鞘糖脂合成的一系列反应中的起始酶。 美格鲁特(zavesca) 降低了糖脂生物合成的速率，从而使糖脂底物的量降低到使缺陷型葡萄糖昔酶的剩余活性更有效的水平(底物减少疗法)。体外和体内研究表明，美格鲁特(zavesca) 可以减少基于糖基神经酷胺的鞘糖脂的合成，进而起到治疗戈谢病的作用。