ONC201是一种新型抗癌药物，在治疗特定类型的脑胶质瘤，特别是H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）方面，展现出了显著的治疗效果。

ONC201目前仍处于临床试验阶段，且实验样本相对较少，仍需要更大规模、更长时间的临床试验来进一步验证ONC201的治疗效果，并确定其在不同患者群体中的最佳使用方案。

早期的临床试验结果表明，这种药物可以杀死癌细胞而不是正常细胞，并且可能对肿瘤中具有特定基因突变的患者有效：H3 K27M突变。这种突变主要发生在脑中线区域（丘脑、脑桥、脊髓）的肿瘤中。大约50-60％的高级别胶质瘤患儿（70-90％患有弥漫性脑桥脑胶质瘤DIPG的儿童）具有H3 K27M突变。大约10％的成人神经胶质瘤具有H3 K27M突变。

1、招募的17名复发且先前使用过贝伐单抗的GBM患者，在接受ONC201治疗后，中位生存期（OS）达到了41.6周，这些患者均为复发且难治性。目前仍有7名患者存活，这表明ONC201在GBM治疗中可能具有长期生存获益的潜力。

2、DIPG是一种极为罕见且预后极差的疾病，但ONC201在两名DIPG患者中的表现却非常出色，他们的生存期均超过了22个月，这远远超过了DIPG患者的平均生存期。

随着研究的深入和临床试验的进一步开展，ONC201有望成为H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者的标准疗法之一。除了针对H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤外，ONC201还可能在其他类型的脑肿瘤中展现出疗效，为更多患者带来希望。