ONC201的治疗效果

目前ONC201仅用于临床试验，在目前的少量临床试验中，表现出显著的治疗效果，但目前总体还在临床试验阶段，且实验样本较少，还需要更大量的临床数据证明其对某些病理和分级以及某些进展期肿瘤的有效率。

早期的临床试验结果表明，这种药物可以杀死癌细胞而不是正常细胞，并且可能对肿瘤中具有特定基因突变的患者有效：H3 K27M突变。这种突变主要发生在脑中线区域（丘脑、脑桥、脊髓）的肿瘤中。大约50-60％的高级别胶质瘤患儿（70-90％患有弥漫性脑桥脑胶质瘤DIPG的儿童）具有H3 K27M突变。大约10％的成人神经胶质瘤具有H3 K27M突变。

1、对于GBM（胶质母细胞瘤）,该药物已经进入II期间实验，且效果喜人，在招募的17名复发且用过贝伐单抗的患者，每3周接收625mg onc201，中位OS为41.6周，且仍然有7名患者存活目前，数据对于高级别胶质瘤还是比较喜人的。

2、对于DIPG(弥漫性脑桥脑胶质瘤),有两名患者家庭取得了超过22个月的生存期。