问

onc201胶质瘤特效药能透过血脑屏障吗？

能。onc201胶质瘤特效药能透过血脑屏障。
ONC201/onc201胶质瘤特效药是多巴胺受体 (DRD2/3) 的选择性拮抗剂，能够通过血脑屏障，进而治疗治疗脑胶质瘤的作用。
ONC201似乎作为G蛋白偶联受体(GPCR)多巴胺受体D2 (DRD2)的选择性拮抗剂，并作为线粒体蛋白酶酪蛋白水解蛋白酶P (ClpP)的变构激动剂。在靶向参与的下游，ONC201激活ATF4/CHOP介导的整合应激反应，导致TRAIL/死亡受体5 (DR5)激活，通过c-myc抑制氧化磷酸化，并使肿瘤细胞中的Akt/ERK信号失活，通常导致DR5/TRAIL介导的肿瘤细胞凋亡，DR5/TRAIL非依赖性凋亡、细胞周期停滞或抗增殖作用也会发生。
ONC201的作用超出了大块肿瘤细胞，包括肿瘤微环境中的癌症干细胞、癌症相关的成纤维细胞和免疫细胞，这有助于其疗效。ONC201口服给药，穿过完整的血脑屏障，并在晚期实体瘤和血液恶性肿瘤患者的临床试验中进行评估。