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onc201胶质瘤特效药的正确使用方法是什么？

据了解，ONC201靶向药价格昂贵，一盒的价格大约是33020元人民币左右。ONC201靶向药是治疗儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤的有效药物，该药物截止2023年12月，还没有在中国上市，因此无法在国内买到。ONC201靶向药的规格是一盒170mg*16粒，其价格可能相对比较昂贵，一粒的价格大约是265欧元，折合为人民币后大约是2064元人民币，一盒的总价格大约是33020元人民币。以上价格是参考价格，受国际汇率、市场等因素的影响，ONC201靶向药的实际价格可能会有所不同，以上仅供参考，具体以实际为准。如果是病情需要，需要服用ONC201靶向药进行治疗，通常需要经过有经验的医师会诊后才可以明确是否适合使用，并开具处方。

ONC201胶质瘤特效药的治疗优势主要包括以下几点。 1、ONC201针对的是非常难治的一类脑肿瘤，这类患者目前除了放疗没有有效的好方法。 2、ONC201具有独特的作用机制，不仅能穿透大脑血脑屏障，还对特定突变有很好的疗效潜力。 3、有研究显示，ONC201对肿瘤中具有特定基因突变的患者有效，即对H3 K27M突变的患者有效。 4、ONC201能提高DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）患者的生活质量，延长患者的生存期。

美国。ONC201胶质瘤特效药已经在美国获批上市了。 据了解，2018年，ONC201已经被美国药监局(FDA)授予治疗复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的成人患者的快速通道资质，以及用于治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病。 截止2023年11月，ONC201胶质瘤特效药尚未在中国上市，也无法在国内的医院或药房购买到。如果有购药需求，可通过国内的海外医疗服务机构获取，比如医伴旅。

能。onc201胶质瘤特效药能透过血脑屏障。 ONC201/onc201胶质瘤特效药是多巴胺受体 (DRD2/3) 的选择性拮抗剂，能够通过血脑屏障，进而治疗治疗脑胶质瘤的作用。 ONC201似乎作为G蛋白偶联受体(GPCR)多巴胺受体D2 (DRD2)的选择性拮抗剂，并作为线粒体蛋白酶酪蛋白水解蛋白酶P (ClpP)的变构激动剂。在靶向参与的下游，ONC201激活ATF4/CHOP介导的整合应激反应，导致TRAIL/死亡受体5 (DR5)激活，通过c-myc抑制氧化磷酸化，并使肿瘤细胞中的Akt/ERK信号失活，通常导致DR5/TRAIL介导的肿瘤细胞凋亡，DR5/TRAIL非依赖性凋亡、细胞周期停滞或抗增殖作用也会发生。 ONC201的作用超出了大块肿瘤细胞，包括肿瘤微环境中的癌症干细胞、癌症相关的成纤维细胞和免疫细胞，这有助于其疗效。ONC201口服给药，穿过完整的血脑屏障，并在晚期实体瘤和血液恶性肿瘤患者的临床试验中进行评估。

ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次。 一项ONC201治疗成人复发胶质母细胞瘤的II期临床研究中，ONC201的用法用量是口服，每周1次。18岁以上的患者，剂量为625mg；18岁以下患者按体重给药。治疗期间未出现剂量限制性毒性，也没有出现因药物毒性造成的剂量下调或用药暂停。 具体ONC201的用法用量需要根据实际情况在医生的指导下用药，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 目前ONC201还未上市，有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助通过德国远程会诊取药，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

ONC201的安全性是比较耐受的。 一项试验中，ONC201的安全性大致如下： 没有患者因ONC201相关不良反应而发生DLT或退出治疗。 最常见的1、2级不良反应为恶心（22.7%）、呕吐（18.2%）、头痛（13.6%）、ALT升高（13.6%）； 最常见的3/4级不良反应为中性粒细胞减少（13.6%）、AST升高（4.5%）、淋巴细胞减少和白细胞减少（4.5%）。 3例患者出现可能与ONC201有关的3级中性粒细胞减少。 建议患者在医生的指导下用药，如果不耐受，请及时联系医生，对症治疗。治疗期间注意清淡饮食，避免油腻刺激性食物，保证充足的休息。

ONC201对弥漫性中线脑胶质瘤的疗效好。 临床研究显示，接受ONC201治疗的弥漫中线胶质瘤患者生存期延长。在对71名H3K27M突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者进行的两项临床试验中，入组时未复发的肿瘤患者的中位总生存期接近22个月，近三分之一的患者存活时间超过两年。 。ONC201是DRD2/3的双靶点小分子抑制剂，该药物能透过血脑屏障，在高级别胶质瘤的临床前模型中表现出与不依赖于p53表达的抗肿瘤效果。ONC201还可通过激活ATF4/CHOP介导的应激反应通路来抑制Akt/ERK，并诱导细胞凋亡或导致细胞周期停止。 建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，更多详情也可以咨询国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的客服人员。

截止到2023年10月，ONC201在国内还没有上市，国内的医院药房还买不到。据悉，目前可以通过远程会诊的方式购买，性价比更高。 有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助，通过德国远程会诊拿药，目前德国远程视频会诊脑胶质瘤治疗药物ONC201胶囊开药价格: 药费265欧元*粒数+视频会诊费700欧元+服务费16000元+运费200欧元。 通过这种方式可以保证药物是正品，也省去出国购药的麻烦，性价比更高，但药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。 患者也可以去德国看诊，凭借当地医生处方在当地正规医院药房拿药，但人生地不熟，购药没有保障。 不建议患者从私人处或者没有资质的机构获取药物，容易上当受骗。

ONC201是可以长期服用的。在研究者发起的单中心试验(NCT03034200)中，10名嗜铬细胞瘤患者中，5名PRs和2名SDs超过三个月。该组的中位治疗持续时间为9个月(范围1.5至33)，5名患者服用ONC201超过一年，没有因治疗相关的不良事件而改变剂量或停药的情况，因此该药是可以长期服用的，但是是否需要长期服用，还是需要由患者的主治医生根据您身体的具体情况进行定夺。

onc201适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者，目前国内还没有上市，国内的医院药房还买不到，有需要的患者可以出国购买，但费用会相应增加，性价比较高的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，在保证是正品的同时价格实惠，由于海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

onc201适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者，规格是170mg*16粒，ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次施药。ONC201作为一种首创新药是由Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心于2015年1月通过联盟而进行临床开发研究。此前已对ONC201进行了大量的临床前研究，试验结果显示ONC201在不对正常细胞造成损害的同时杀灭癌细胞。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。