利奥西呱片(Adempas)的治疗效果

1、慢性血栓栓塞性肺动脉高压

在261例CTEPH患者中进行了一项双盲、多国、多中心研究(ch-1)。

本研究的主要终点是16周后6分钟步行距离(6MWD)自基线的变化。纳入的患者平均年龄为59岁(范围为18-80岁)。在研究中，72%的患者不能手术治疗CTEPH，28%的患者在肺动脉内膜切除术后出现复发性或持续性肺动脉高压。大多数患者在基线时为世界卫生组织(世卫组织)II级(31%)或III级(64%)。平均基线6MWD为347米。本研究中，77%的患者滴定至最大剂量2.5 mg，每日三次；13%、6%、4%和1%的患者分别滴定至2、1.5、1和0.5 mg的利奥西瓜特剂量，每天三次。

本研究预先确定的主要终点是6MWD自基线至第16周的变化，并基于估算值。缺失值的估算包括最后一次观察值，不包括完成研究或退出的患者的随访。对于没有终止访视或访视时没有测量的死亡或临床恶化，使用估算的最差值(零)。

从第2周开始，步行距离明显改善。第16周时，Adempas组中安慰剂调整的6MWD平均增加量为46 m (95%置信区间[CI]: 25 m至67m；p0.0001).对于ch-1，6MWD的中位差异(Hodges-Lehmann非参数估计)为39 m (95% CI，25 m至54 m)。

总的来说，利奥西呱片(Adempas)治疗的患者比安慰剂治疗的患者获益。与服用安慰剂的50名患者(57%)相比，接受Adempas治疗的143名患者(83%)在6MWD方面有所改善。

2、肺动脉高压

对443例符合PVR定义> 300 dyn*sec*cm-5且PAP平均值> 25 mmHg的PAH患者进行了一项双盲、多国、多中心研究(专利-1)。

本研究的主要终点是2.5 mg组在12周后6MWD时自基线和安慰剂的变化。所有患者的平均年龄为51岁，约80%为女性。PAH的病因有特发性(61%)或家族性PAH (2%)、与结缔组织病相关的PAH(25%)、先天性心脏病(8%)、门静脉高血压(3%)或服用肾上腺素或苯丙胺(1%)。大多数患者在基线时为世卫组织功能II级(42%)或III级(54%)。总体平均基线6MWD为363米。至第12周，约75%的患者接受了每日三次最高剂量2.5 mg的滴定；15%、6%、3%和2%分别滴定至剂量2、1.5、1和0.5 mg，每天3次。

本研究预先确定的主要终点是6MWD自基线至第12周的变化，并基于估算值。缺失值的估算包括最后一次观察值，不包括完成研究或退出的患者的随访。如果在没有终止访视或终止访视时没有测量的情况下发生死亡或临床恶化，则使用估算的最差值(零)。

根据距基线20米处的变化对患者进行分组。总的来说，与安慰剂治疗的患者相比，Adempas治疗的患者获益。与服用安慰剂的74名患者(59%)相比，接受Adempas治疗的193名患者(76%)在6MWD方面有所改善。

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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2021年09月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204819