帕比司他Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂, HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加,导致染色质松弛的表观遗传学改变,导致转录激活。
帕比司他与硼替佐米及地塞米松合并用药的安全性及有效性基于193名临床试验受试者,这些多发性骨髓瘤患者先前至少接受过两种治疗药物治疗,其中包括硼替佐米及一种免疫调节剂。受试者被随机配给帕比司他、硼替佐米与地塞米松的合并用药或仅硼替佐米与地塞米松。
研究结果显示,接受帕比司他合并用药治疗的受试者其疾病进展延缓了大约10.6个月,相比之下,仅以硼替佐米与地塞米松治疗的受试者其疾病进展延缓了5.8个月。此外,59%的帕比司他治疗受试者在治疗后其癌症出现缩小或消失(有效率),而接受硼替佐米与地塞米松治疗的受试者仅有41%。
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