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地夫可特的有效性基于一项由196名男性患者参与的研究,这些患者在试验开始时年龄为5-15岁,并有肌营养不良蛋白基因突变记录,他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时,与服用安慰剂的患者相比,地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时,地夫可特治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为104周的试验中,地夫可特与安慰剂相比,证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外,虽然未做统计学上的两两比较,但地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。
不仅如此,地夫可特在我们患者的治疗中由于有着比较好的治疗效果以外,还在试验中展现出来了非常高的用药安全性。因此美国FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格,还获得孤儿药认定(特指治疗罕见病的药物,可以享受研发生产激励政策)。
我们了解到了地夫可特的治疗效果,那么地夫可特的售价是多少呢?由于汇率浮动价格不固定,具体价格请咨询医伴旅客服。
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