




转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病,其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白,即转甲状腺素蛋白(TTR)。这种缺陷蛋白容易破裂,由此导致患者体内出现纤维样物质(淀粉样蛋白原纤维)沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害,影响它们的正常功能[5]。当病变累及神经时,该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。
Vyndaqel中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于缺陷蛋白,即转甲状腺素蛋白,并使其稳定。通过这种方式,它可以阻止转甲状腺素蛋白分解,进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。
许多患者会问,服用Tafamidis会产生耐药现象吗?
由于每个患者的体质以及病情进展不同,所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同,当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年10月17日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211996