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依特立生(Eteplirsen)
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依特立生(Eteplirsen)

全部名称

     依特立生、Eteplirsen、Exondys 51

适应人群

     适用于经基因检测确诊、DMD基因突变可实现51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。[ 详情 ]

  • 规格: 100mg/2mL/瓶/盒
  • 厂家: 美国Sarepta
  • 剂型: 注射剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

依特立生的适应症

依特立生(Exondys 51)的适应症基于加速批准,具体适用条件如下。

一、目标疾病

用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患者。

二、基因突变要求

患者必须经基因检测确认存在DMD基因的突变,且该突变类型适合通过外显子51跳跃进行修复。

三、批准依据

本适应症基于加速批准,批准依据为部分患者治疗后骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平较基线升高。

四、后续验证

持续批准可能取决于后续验证性试验中对临床获益(如运动功能改善)的证实。

临床使用前,必须通过基因测序明确患者的外显子51跳跃适用性,避免超适应症用药。

参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488

[免责声明] 以上内容来源于FDA官网,仅反映该药物在境外注册国家的适应症范围,不代表中国大陆批准使用范围,请勿据此作任何治疗决策。本页面内容,仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考,不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市,不适用于中国境内销售和使用。如需治疗,请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
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