佩格塞塔科普兰作为补体C3靶向抑制剂，获批用于两类补体过度激活介导的罕见疾病，不同适应症对应的适用年龄、治疗目标存在明确区分，临床需要严格匹配患者人群使用。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

佩格塞塔科普兰获批用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者治疗。针对补体异常激活造成的红细胞溶血，药物可同时干预血管内、血管外溶血通路，改善溶血相关症状，降低输血依赖。该适应症尚未确立18周岁以下人群使用的安全性与有效性。

C3肾小球病(C3G)

适用于12周岁及以上成人、青少年C3肾小球病患者，治疗目标为降低蛋白尿，延缓肾功能进行性丢失。该疾病因补体失调，造成C3片段在肾小球沉积损伤肾脏，佩格塞塔科普兰可抑制C3活化，减轻肾小球免疫损伤。

原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎(IC‑MPGN)

适用于12周岁及以上成人、青少年原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎，以减少尿蛋白、保护肾功能为主要治疗目的。肾移植后复发型该疾病的疗效与安全性尚未确立，不推荐使用。

以上全部适应症均基于海外关键性Ⅲ期临床试验数据获批，临床使用仍需充分权衡感染风险与治疗获益，严格遵从配套REMS风险管控项目的相关要求。