2020年4月10日，美国FDA宣布批准司美替尼（selumetinib）胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤（NF1）儿童患者。司美替尼（selumetinib）具体适应症为：用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。 1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路，进而导致肿瘤的生长。临床试验显示，司美替尼（selumetinib）的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小，这有助于改善患儿的运动机能，减轻身体疼痛。 司美替尼（selumetinib）治疗效果显著，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。治神经纤维瘤药司美替尼哪里可以买？ 目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。 购买司美替尼（selumetinib）最直接的方法就是患者自己或家人一起去美国的正规医院购买司美替尼（selumetinib）原研药，但是出国对于国内的大多数患者而言都不是特别方便，而且罕见药的购买也不是那么简单，因此我们不妨通过国内正规的海外医疗咨询服务公司（如医伴旅）购买。 目前阿斯利康生产的司美替尼（selumetinib）有两种规格，一种是10mgx60粒，价格约60000元，另一种是25mgx60粒，价格约150000元。由于汇率浮动价格不固定，患者如果想要了解该药品的具体价格，可以向医伴旅客服咨询。 相关热文推荐：治神经纤维瘤药司美替尼加入医保吗 https://www.1blv.com/newsDetail/79381.html

治神经纤维瘤药司美替尼加入医保吗？司美替尼（selumetinib）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。目前司美替尼（selumetinib）还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。司美替尼（selumetinib）没有被纳入医保目录，患者在购买该药品后无法医保报销。 1型神经纤维瘤病是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。其严重影响患者的生活质量，导致身体疼痛、运动功能障碍等情况出现。此前，司美替尼（selumetinib）已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格。司美替尼（selumetinib）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药（每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物），必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 患者在司美替尼的治疗期间一定要谨遵医嘱，不可盲目用药，如果自身有其他特殊情况，需要在开始治疗前告知医生，根据医生的判断选择是否继续用药。 患者在接受司美替尼（selumetinib，Koselugo）治疗时应注意： 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会使心脏泵血量下降。因此患者在使用司美替尼（selumetinib）治疗之前和期间进行心脏功能检查。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会引起导致失明等视力问题。在使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致严重腹泻。腹泻在司美替尼使用期间很常见，也可能很严重。患者在接受司美替尼治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。 相关热文推荐：治神经纤维瘤药司美替尼中文说明书 https://www.1blv.com/newsDetail/79376.html

治神经纤维瘤药司美替尼中文说明书： 【适应症】 司美替尼（selumetinib）适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。 【用法用量】 建议司美替尼（selumetinib）剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 【不良反应】 司美替尼（selumetinib）的副作用或不良反应包括有：心肌病/水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/毛发改变/皮炎/血清白蛋白降低/血清钾降低/腹痛/便秘/食欲下降/视力模糊/白内障/高眼压等等。 【注意事项】 患者应空腹服用司美替尼(Selumetinib)。每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致严重腹泻。腹泻在司美替尼使用期间很常见，也可能很严重。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致皮肤毒性。在1型神经纤维瘤病（NF1）研究中，皮疹通常发生在接受司美替尼（selumetinib）的儿童患者中；已经发生3级皮疹。最常见的皮疹类型包括痤疮样皮炎、斑丘疹和湿疹。皮疹可能需要中断治疗或减少司美替尼（selumetinib）剂量。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会引起导致失明等视力问题。在使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。 热文推荐：非小细胞肺癌新药塞尔帕替尼哪有卖 https://www.1blv.com/newsDetail/79364.html

司美替尼（Koselugo）是治疗神经纤维瘤的新药，由阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发，2020年4月在美国获批上市，主要的适应症就是治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。 神经纤维瘤是一种能够破坏肌肉组织，骨骼组织导致骨骼畸形的疾病，司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果在一期临床试验中就有不错的表现。试验中共招募了24位患儿（最小3岁，最大18.5岁），其中女性11位，男性13位，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。 治疗结果显示，患儿使用司美替尼（Koselugo）治疗后肿瘤体积均有缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在24位患儿中，17位对司美替尼的治疗有效，有效率为71%。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。 司美替尼（Koselugo）的使用能够有效使肿瘤的体积缩小，从而改善患者的身体机能，有效的减轻患儿的身体疼痛，使患者的生活质量得到提高，而且司美替尼的长期使用并没有产生耐药性。为患者的治疗带来了新的希望。 相关热文推荐：司美替尼（Koselugo）使用说明https://www.1blv.com/newsDetail/78783.html

司美替尼（Koselugo）使用说明： 司美替尼（Koselugo）适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月在美国获批上市，作为刚上市不久的新药，很多患者还不清楚它的使用方法，下面医伴旅来为大家简单介绍一下。 司美替尼（Koselugo）是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。 司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，也就是说，每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼可继续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼是胶囊制剂，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更不能擅自增加或减少用药剂量，因为这可能会导致一些身体伤害。 司美替尼（Koselugo）不应用于孕妇，因为这可能会对胎儿造成伤害。而且司美替尼中含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。在治疗中患者需要密切监测出血状况。如果患者在治疗中出现视力模糊、失明、飞蚊症以及其他视力变化，需要及时告知您的主治医生，以免副作用对眼睛造成严重伤害。 相关热文推荐：神经纤维瘤患者用司美替尼治疗的效果https://www.1blv.com/newsDetail/78779.html

神经纤维瘤患者用司美替尼治疗的效果：司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果发表于《新英格兰医学杂志》上的文章中。司美替尼的一期试验由美国国家肿瘤研究所（NCI）和NCI肿瘤治疗评估计划（CTEP）的研究人员发起。 此次试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。司美替尼（Koselugo）服用剂量按患者单位体表面积分为20mg组（12人）、25mg组（6人）、30mg组（6人）三个剂量组，临床试验以28天（4周）为一个周期。 入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。 在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20mg组9人有效（共12人），取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。在此前，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。由此可见司美替尼（Koselugo）效果更为显著。 以上就是神经纤维瘤患者用司美替尼治疗的效果，希望对您有所帮助。 相关热文推荐：司美替尼（Koselugo）售价是多少？ https://www.1blv.com/newsDetail/78778.html

司美替尼（Koselugo）售价是多少？司美替尼（Koselugo）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。阿斯利康生产的司美替尼（Koselugo）有两种规格，一种是10mgx60粒，价格约60000元，另一种是25mgx60粒，价格约150000元。 1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。临床试验显示，司美替尼（Koselugo）的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小，这有助于改善患儿的运动机能，减轻身体疼痛。 司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，也就是说，每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼可继续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼是胶囊制剂，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 患者在司美替尼的治疗期间一定要谨遵医嘱，不可盲目用药，如果自身有其他特殊情况，需要在开始治疗前告知医生，根据医生的判断选择是否继续用药。 目前司美替尼并没有在国内上市，国外原研药很多患者不清楚如何购买，如果您有购药需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解详细信息。 相关热文推荐：司美替尼（Koselugo）适用于什么病症？https://www.1blv.com/newsDetail/78773.html

司美替尼（Koselugo）适用于什么病症？司美替尼（Koselugo）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。2020年4月在美国获批上市，此前司美替尼也被美国FDA授予孤儿药资格。 司美替尼（Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。 在某项临床试验中，司美替尼（Koselugo）的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。而且，司美替尼（Koselugo）在治疗中的副作用也比较少，这无疑是为NF1患者带来了新的希望。 需要注意的是，司美替尼的治疗中12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊，在使用使用司美替尼（Koselugo）进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。当出现一些严重副作用时需要及时联系医生进行处理，前往不要盲目用药。 相关热文推荐：司美替尼一天吃几粒？https://www.1blv.com/newsDetail/78772.html

司美替尼（Koselugo）是一种MEK抑制剂，也是FDA批准的第1种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的特效药物。1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）的NF1基因发生突变引起的。司美替尼是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。 司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，也就是说，每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼可继续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼是胶囊制剂，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 司美替尼具体吃几粒是根据体表面积计算出来的，每个患者之间可能有所不同。具体需要专业医生对您做出判断，患者不要擅自增加或减少用药剂量，因为这可能会导致一些身体伤害。 需要注意的是，司美替尼（Koselugo）的使用并不能使瘤体完全消失，因此，如果患者停止使用，后期瘤体还会缓慢开始增大，因此，这需要长期控制。患者在用药期间需要谨遵医嘱并做好相关检查。 以上就是司美替尼的用法用量的介绍，请患者们在用药期间谨遵医嘱，积极配合治疗。 相关热文推荐：司美替尼治疗神经纤维瘤的效果https://www.1blv.com/newsDetail/78770.html

司美替尼（商品名：Koselugo）是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellularkinase，MEK1/2)抑制剂，通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。司美替尼在多种肿瘤的治疗中都展开了临床试验，2020年4月，司美替尼被FDA批准用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型。 司美替尼治疗神经纤维瘤的效果： 司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 司美替尼也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，早在2018年司美替尼（Koselugo）就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。 司美替尼（Koselugo）治疗神经纤维瘤的效果十分显著，目前还未在我国获批上市，患者如有购买需求请咨询医伴旅客服。司美替尼在治疗非小细胞肺癌、卵巢癌等肿瘤的研究也在积极推进，研究方向呈现多元化，相信未来将为人类做出巨大贡献。 相关热文推荐：司美替尼推荐用量多少？https://www.1blv.com/newsDetail/78768.html

司美替尼（商品名：Koselugo）是一种小分子MEK抑制剂(分裂原活化抑制剂)，MEK抑制剂在临床上的应用不断被探索，司美替尼的治疗效果也在多种肿瘤的试验中进行着，目前司美替尼获批的适应症是治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。 司美替尼推荐用量多少？ 司美替尼是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。 司美替尼（Koselugo）可一直使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性，具体时间因人而异，患者在治疗过程中需要做好相关检查，不要盲目停药。如果出现一些严重的不良反应，也可在医生的指导下调整用药或中断给药。 司美替尼（Koselugo）常见的副作用是呕吐，皮疹，腹泻，腹痛，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），头痛，发烧，痤疮样皮疹（痤疮） ，口腔炎（口腔和嘴唇发炎），甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒。患者在治疗期间需要谨遵医嘱，积极配合治疗，盲目用药可能会加剧副作用现象。 相关热文推荐：司美替尼怎么使用？https://www.1blv.com/newsDetail/78763.html

司美替尼（Koselugo）是近年来在神经的治疗里面最有希望的一个药物，而且是迄今为止效果最好的一个药物，2020年被批准用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2016年发表于世界权威临床医学杂志——新英格兰医学杂志的一篇文章中，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要针对1型神经的患者。 研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Koselugo）治疗1型神经患者的丛状神经纤维瘤，总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果非常喜人，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。 司美替尼的治疗效果离不开正确的用药方法：建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。 在司美替尼（Koselugo）治疗期间有超过四分之三的患儿发生CPK升高，包括3级或4级事件，因此在治疗期间定期获取血清CPK。司美替尼中含有维生素E，因此如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。 由于某些药物和司美替尼（Koselugo）同时使用可能会出现相关反应，因此，患者在治疗前需告诉医生目前正在服用的药物，根据医生的判断调整用药。 相关热文推荐：司美替尼用后不良反应https://www.1blv.com/newsDetail/78760.html

司美替尼中国有吗？司美替尼目前在中国还未上市，因此，中国还没有司美替尼这款药物。 司美替尼商品名：Koselugo，是2020年4月在美国获批上市的一款新药，主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤的治疗。 司美替尼（Koselugo）是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，它的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，试验结果显示，入组的儿童患者接受司美替尼（Koselugo）治疗后总缓解率（ORR）达到66%，不过患者的缓解均为部分缓解，也就是说使用司美替尼没有使患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 患者如果需要购买司美替尼可以前往美国的医院购买，原研药有两种规格，一种是10mgx60粒，价格约60000元，另一种是25mgx60粒，价格约150000元。如果不方便出国的话，也可以咨询我们医伴旅客服了解具体购买信息。 由于国内还未上市，一些患者买到药后对它的使用方法还不太清楚，司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。如果患者自身有其他特殊情况，需要在用药前告知医生，医生会根据实际情况调整用药。 相关热文推荐：司美替尼是什么药物？https://www.1blv.com/newsDetail/78749.html

司美替尼是什么药物？司美替尼2020年4月在美国获批上市，商品名：Koselugo，主要的适应症就是治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。使用司美替尼后患者的神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩也能有效的减轻患儿的身体疼痛，为患儿的治疗带来了新的希望。 司美替尼（Koselugo）的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 司美替尼也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物，早在2018年司美替尼（Koselugo）就被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。 作为一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，司美替尼（Koselugo）可参与治疗的疾病还有很多，目前对于它的研究也在不断深入展开，与靶向，与免疫，与放疗、与化疗，研究方向呈现多元化。相信在不久的将来，司美替尼还将用于更多疾病的治疗。 以上就是司美替尼的药物介绍，希望对您有所帮助。 相关热文推荐：司美替尼国内能买到吗？https://www.1blv.com/newsDetail/78745.html

司美替尼（Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。 2020年司美替尼（Koselugo）被FDA批准上市，在临床试验中，使用司美替尼能够有效的减轻患儿的身体疼痛，为患儿的治疗带来了新的希望。 司美替尼的效果是非常不错的，那国内能买到吗？ 由于司美替尼（Koselugo）在美国获批上市不久，所以该药并未在我国上市，而且，新药在我国上市需要经过各种临床试验，因此，目前在国内还买不到司美替尼，只能购买海外的原研药。 英国阿斯利康制药生产的司美替尼（Koselugo）原研药有两种规格，一种是10mgx60粒，价格在60000元左右，另一种是25mgx60粒，价格在150000元左右。患者可以亲自前往美国的医院凭借医生开具的处方购买。不过作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，国内患者不妨通过国内正规的海外医疗咨询服务公司（如：医伴旅）进行购买，通过正规渠道，帮助患者买到正品司美替尼。 相关热文推荐：司美替尼一盒可以吃多久？https://www.1blv.com/newsDetail/78740.html

司美替尼2020年4月在美国获批上市，商品名：Koselugo，主要的适应症就是治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。使用司美替尼后患者的神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩也能有效的减轻患儿的身体疼痛，为患儿的治疗带来了新的希望。 司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，也就是说，每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼可继续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 据了解，阿斯利康生产的司美替尼（Koselugo）有两种规格一种是10mgx60粒，另一种是25mgx60粒，由于司美替尼根据体表面积确定用药剂量，所以，不同患者一盒服用多久无法一概而论，患者需要在医生的诊断后选择用药剂量。 司美替尼是胶囊制剂，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更不能擅自增加或减少用药剂量，因为这可能会导致一些身体伤害。 司美替尼（Koselugo）不应用于孕妇，因为这可能会对胎儿造成伤害。而且司美替尼中含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。在治疗中患者需要密切监测出血状况。根据用药期间出现的不良反应严重程度可降低使用剂量或中止给药。 相关热文推荐：司美替尼2020年在中国上市了吗？https://www.1blv.com/newsDetail/78733.html

司美替尼2020年在中国上市了吗？司美替尼（Koselugo）是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由阿斯利康生产，适应症是用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。目前还未在中国获批上市。 司美替尼是一款上市不久的新药，而新药在我国上市需要经过长期的临床试验，因此，短时间内司美替尼还不会在我国获批，患者只能购买海外的原研药。 据了解，英国阿斯利康制药生产的司美替尼原研药有两种规格，一种是10mgx60粒，价格在60000元左右，另一种是25mgx60粒，价格在150000元左右。作为孤儿药，司美替尼的价格比较高，而且购买不方便，患者如有需求，可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解。 1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。临床试验显示，司美替尼（Koselugo）的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小，这有助于改善患儿的运动机能，减轻身体疼痛。 除此之外，司美替尼（Koselugo）还被用于非小细胞肺癌等肿瘤疾病的研究，相信随着研究的不断深入，司美替尼也将用于更多疾病的治疗，而在不久的将来，司美替尼也将在中国上市。 相关热文推荐：司美替尼一个疗程多久？https://www.1blv.com/newsDetail/78728.html

司美替尼（Koselugo）是一种MEK抑制剂，2018年被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1），2020年司美替尼在美国获批上市，这也是FDA批准的第1种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的特效药物。 司美替尼（Koselugo）建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。 通常，司美替尼（Koselugo）的一个疗程为28天，也就是一个月左右，患者需要在治疗期间按照医嘱用药，如果治疗期间出现特殊情况，需要在第一时间联系医生处理，同时，司美替尼的治疗还需要注意以下几点： 1、在司美替尼（Koselugo）治疗期间有超过四分之三的患儿发生CPK升高，包括3级或4级事件，因此在治疗期间定期获取血清CPK。 2、司美替尼（Koselugo）中含有维生素E，因此如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加。 3、12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。心力衰竭的现象在司美替尼的治疗中也有出现，因此，在开始使用司美替尼之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。 以上就是司美替尼的服用疗程及方法等相关内容的介绍，由于每个患者个体都是不完全相同的，因此在治疗中谨遵医嘱才是最重要的。 相关热文推荐：司美替尼要吃多久？https://www.1blv.com/newsDetail/78722.html

司美替尼（Koselugo）是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellularkinase，MEK1/2)抑制剂，通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase)通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。司美替尼在多种肿瘤的治疗中都展开了临床试验，2020年4月，司美替尼被FDA批准用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型。 司美替尼要吃多久？ 司美替尼是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。 司美替尼（Koselugo）可一直使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性，具体时间因人而异，患者在治疗过程中需要做好相关检查，不要盲目停药。如果出现一些严重的不良反应，也可在医生的指导下调整用药或中断给药。 司美替尼（Koselugo）常见的副作用是呕吐，皮疹，腹泻，腹痛，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），头痛，发烧，痤疮样皮疹（痤疮） ，口腔炎（口腔和嘴唇发炎），甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒。严重的副作用包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性（对眼睛的急性和慢性损伤）静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离和视力受损。 相关热文推荐：司美替尼效果怎么样？https://www.1blv.com/newsDetail/78718.html

司美替尼效果怎么样？司美替尼（Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。 司美替尼治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果发表于《新英格兰医学杂志》上的文章中。司美替尼的一期试验由美国国家肿瘤研究所（NCI）和NCI肿瘤治疗评估计划（CTEP）的研究人员发起。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。 司美替尼（Koselugo）服用剂量按患者单位体表面积分为20mg组（12人）、25mg组（6人）、30mg组（6人）三个剂量组，临床试验以28天（4周）为一个周期。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。 在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20mg组9人有效（共12人），取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。 在此前，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。由此可见司美替尼（Koselugo）效果更为显著。 相关热文推荐：司美替尼服用方法https://www.1blv.com/newsDetail/78713.html