司美替尼效果怎么样？

司美替尼效果怎么样？司美替尼（Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

司美替尼治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果发表于《新英格兰医学杂志》上的文章中。司美替尼的一期试验由美国国家肿瘤研究所（NCI）和NCI肿瘤治疗评估计划（CTEP）的研究人员发起。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。

司美替尼（Koselugo）服用剂量按患者单位体表面积分为20mg组（12人）、25mg组（6人）、30mg组（6人）三个剂量组，临床试验以28天（4周）为一个周期。入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20mg组9人有效（共12人），取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。

在此前，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%。由此可见司美替尼（Koselugo）效果更为显著。

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