2020年4月10日,美国FDA宣布批准司美替尼(selumetinib)胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤(NF1)儿童患者。司美替尼(selumetinib)具体适应症为:用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见,不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路,进而导致肿瘤的生长。临床试验显示,司美替尼(selumetinib)的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小,这有助于改善患儿的运动机能,减轻身体疼痛。
司美替尼(selumetinib)治疗效果显著,该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。治神经纤维瘤药司美替尼哪里可以买?
目前司美替尼(selumetinib)还没有在国内上市。患者无法在国内药店或药房购买到该药品。
购买司美替尼(selumetinib)最直接的方法就是患者自己或家人一起去美国的正规医院购买司美替尼(selumetinib)原研药,但是出国对于国内的大多数患者而言都不是特别方便,而且罕见药的购买也不是那么简单,因此我们不妨通过国内正规的海外医疗咨询服务公司(如医伴旅)购买。
目前阿斯利康生产的司美替尼(selumetinib)有两种规格,一种是10mgx60粒,价格约60000元,另一种是25mgx60粒,价格约150000元。由于汇率浮动价格不固定,患者如果想要了解该药品的具体价格,可以向医伴旅客服咨询。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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