赛诺菲伊米苷酶用药注意事项
赛诺伊米苷酶(商品名思而赞)是目前国内唯一可获得的戈谢病特异性治疗药物,用于确诊患者的长期酶替代疗法, 特异性地补充患者体内缺乏的酶,减少葡萄糖脑苷脂在细胞内的贮积。
据了解,戈谢病戈是一种较常见的溶酶体贮积病,为常染色体隐性遗传病。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏,造成肝、脾、骨骼、肺甚至脑等受累组织器官出现病变。临床表现为不明原因的肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨痛等,2/3的戈谢病患者在儿童期发病。根据我国去年发布的《第一批罕见病目录》显示,戈谢病其实是一种罕见病,有相关数据显示,预计目前国内有戈谢病患者近400人,酶替代治疗是目前国内唯一经过批准的戈谢病特异性药物治疗手段。
患者在治疗期间,赛诺菲伊米苷酶用药的注意事项包括:(1)在不到 1%的患者人群中,伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎,使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。(2)曾接受过 Ceredase®(阿糖苷酶注射液)治疗,并出现抗 Ceredase®抗体或是出现 Ceredase®过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。(3)迄今为止,约 15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶(注射用伊米苷酶)IgG 抗体。其中大多数出现于治疗 6 个月的期间内,治疗 12 个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。
约 46%的 IgG 抗体阳性的患者出现过敏症状。(4)出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。(5)已在不到 1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。(6)进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。
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