赛诺菲的伊米苷酶适应症

在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。伊米苷酶是有效的特异性治疗措施，可有效改善戈谢病（ GD ）患者血细胞减少、器官肿大及骨骼浸润等症状。今天咱们就来详细看一下赛诺菲的伊米苷酶适应症。

伊米苷酶适应症：

伊米苷酶用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。伊米苷酶治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。

法国赛诺菲由赛诺菲圣德拉堡集团 (Sanofi-Synthelabo) 与安万特药品 (Aventis) 两家公司于2004年合并成立。赛诺菲-安万特集团是世界第三大制药公司，在欧洲排名第一。依靠世界级的研发组织，开发创新的治疗方案，赛诺菲-安万特在七大治疗领域居领先地位：心血管疾病、血栓形成、肿瘤学、糖尿病、中枢神经系统、内科学和疫苗。

伊米苷酶是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，为具有497个氨基酸的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病，缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。

戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。伊米苷酶通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。