赛诺菲伊米苷酶(思而赞)是目前唯一治疗戈谢病的药物,于2008年在我国药监局获批,戈谢病作为罕见病的一种,由于其体内缺乏进行正常脂循环代谢功能所需要的葡糖脑苷脂酶,导致葡糖脑苷脂在细胞内蓄积,并引发组织和器官的损害。法国赛诺菲集团是欧洲排名第一,全球第三大的药厂,由赛诺菲圣德拉堡集团与安万特药品两家公司于2004年合并成立。总部设于巴黎,分支机构遍布80多国,员工超过十万人。
至今为止,伊米苷酶是治疗戈谢病的最有效手段,不但减缓了并发症的发生,治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善,恢复正常的学习和生活。根据我国2018年发布的《第一批罕见病目录》显示,戈谢病其实是一种罕见病,有相关数据显示,预计目前国内有戈谢病患者近400人,酶替代治疗是目前国内唯一经过批准的戈谢病特异性药物治疗手段。
赛诺菲伊米苷酶如何购买?赛诺菲伊米苷酶已在我国获批上市10余年,因此在我们国内就能购买到。但截止到目前,该药还未加入我国医保目录,由于治疗费用昂贵,绝大部分广大患者都是负担不起的。不过据了解,法国赛诺菲出口土耳其版伊米苷酶(思而赞)性价比较高,规格为400U/10ml,售价约为5800元左右。由于汇率浮动价格不固定,患者若想要了解伊米苷酶(思而赞)的具体价格信息,或是想要海外购买伊米苷酶,可以向国内靠谱的海外医疗服务机构(如医伴旅)咨询。
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