伊米苷酶已被证明可在两年内改善戈谢病患者 PCS 及MCS状况,已有多个接受酶替代疗法(ERT,即静脉注射伊米苷酶)前后的自身对照研究对此进行验证。今天咱们就来详细了解一下法国赛诺菲的伊米苷酶怎么购买?
伊米苷酶在国内已经上市,且仅纳入省市医保,还没有纳入国家医保,据了解,法国赛诺菲出口土耳其版伊米苷酶性价比较高,规格为400U/10ml,售价约为5800元左右。由于汇率浮动价格不固定,有需要的患者可以出国购买,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)获取药物,直邮到家,保证正品。
戈谢病是一种罕见遗传性的代谢疾病,也叫葡糖脑苷脂病,是溶酶体沉积病中最常见的一种。伊米苷酶的上市为这一罕见病的治疗带来了新的希望。
法国赛诺菲由赛诺菲圣德拉堡集团 (Sanofi-Synthelabo) 与安万特药品 (Aventis) 两家公司于2004年合并成立。赛诺菲-安万特集团是世界第三大制药公司,在欧洲排名第一。依靠世界级的研发组织,开发创新的治疗方案,赛诺菲-安万特在七大治疗领域居领先地位:心血管疾病、血栓形成、肿瘤学、糖尿病、中枢神经系统、内科学和疫苗。
一项对65例患者使用伊米苷酶治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加,肝、脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%;脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快,骨痛缓解,从而改善了生存质量。
伊米苷酶用于确诊患有导致下列一种或多种病症的1型戈谢病的儿童及成人患者的长期酶替代疗法:贫血,血小板较少,骨病,肝肿大或脾肿大。作为一种罕见病,戈谢病用药伊米苷酶是我国唯一获批治疗戈谢病的有效药。
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