伊米苷酶(Imiglucerase)用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括,确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。伊米苷酶由法国赛诺菲集团研制生产,赛诺菲集团是世界第三大制药公司,在欧洲排名第一。其业务遍布世界100多个国家,现拥有约11,000名科学家及100,000名服务于健康事业的员工。
伊米苷酶是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。戈谢病是一种较常见的溶酶体贮积病,为常染色体隐性遗传病。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏,造成肝、脾、骨骼、肺甚至脑等受累组织器官出现病变。临床表现为不明原因的肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨痛等,2/3的戈谢病患者在儿童期发病。根据我国2018年发布的《第一批罕见病目录》显示,戈谢病其实是一种罕见病,有相关数据显示,预计目前国内有戈谢病患者近400人,酶替代治疗是目前国内唯一经过批准的戈谢病特异性药物治疗手段。
法国赛诺菲伊米苷酶在中国上市了吗?据了解,2008年底,法国赛诺菲伊米苷酶正式获得国家药监局的进口批件,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物,但一瓶伊米苷酶的价格是21850元,以体重80公斤的患者为例,需要每月注射8针并终身用药,每年购药费用在100到200万元之间,这对于很多戈谢病患者家庭而言是一个天文数字。据了解,法国赛诺菲出口土耳其版伊米苷酶(思而赞)性价比较高,规格为400U/10ml,售价约为5800元左右。由于汇率浮动价格不固定,具体请咨询医伴旅客服。
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