法国赛诺菲的依米格西酶是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。
戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷,导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积,使得其变得肥大,常出现于肝脏、脾脏和骨髓,偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括:严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。
在临床试验中,注射用依米格西酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质,临床效果与阿糖苷酶注射液相似。研究显示,使用依米格西酶治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显著提高患者生活质量,改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。
赛诺菲(Sanofi)是一家全球领先的医药健康企业,以患者需求为本,研究、开发并推广创新的治疗方案。赛诺菲的主要业务涵盖三个领域:制药、人用疫苗和动物保健。法国赛诺菲的依米格西酶去哪买?
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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