拉罗替尼是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型。因此，拉罗替尼在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。 拉罗替尼在中国申报临床并获得受理，是该药在全球进行注册的又一大进展。然而，申报上市到成功上市是一个漫长的过程，目前国内患者想要获得原厂拉罗替尼，只能去美国或香港购买，而且价格不菲，普通患者难以承受。这种情况下，性价比极高的孟加拉仿制版拉罗替尼成为患者的首选，患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取正品孟加拉拉罗替尼。

抗癌药Larotrectinib于2018年11月26日获FDA加速批准上市，商品名为Vitrakvi。该药还获得了EMA认定的治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和FDA认定的治疗原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase, TRK）阳性实体瘤的孤儿药以及突破性疗法资格。 Vitrakvi是一个靶向药，针对的是NTRK1、 NTRK2、NTRK3基因融合的肿瘤患者。简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部 位），只要有NTRK基因融合，就可以使用 Vitrakvi进行治疗。 2018年2月，《新英格兰医学杂志（NEJM )》发表了关于 抗癌药Vitrakvi (又名larotrectinib )的3项安全性和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同肿瘤治疗的总体有效率为75%。

Loxo Oncology历经五年多的努力奋斗总算迎来企业的首例药品：Vitrakvi（通用名Larotrectinib拉罗替尼，产品研发代号LOXO-101。2018年11月26日，美国FDA同意加速批准肿瘤药物Vitrakvi(拉罗替尼)的上市申请办理。Vitrakvi是由LoxocOncology和拜耳（Bayer）共同研制，可用以医治携带患上神经营养性酪氨酸受体激酶（Neurotrophic tyrosine receptor kinase, NTRK包括NTRK1、NTRK2及NTRK3）基因融合的实体肿瘤病患（包括成人和儿童），尤为适宜晚期和现已发生转移，且动手术风险过大，沒有有效取代医治方案的无耐药性突变病人。 拉罗替尼可有效医治的癌症种类包含：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种，且有效率高达75%。本次批准，使Vitrakvi成为历来第一个口服TRK（包括TRKA、TRKB和TRKC）抑制剂，同时又是首款与肿瘤种类无关（Tumor-agnostic）的“广谱”小分子靶向抗癌药物，将打开“Tumor节agnostic”治疗新世纪。 Vitrakvi的获准被认为是癌症疗法从“基于肿瘤在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演化过程中的关键转折点。以前，FDA已授予Vitrakvi孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。Vitrakvi价格不菲，一年花费高达40万美元（成人胶囊采购费用：每月32,800美元约合人民币23万元；儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据病人的表面积计算）。 拉罗替尼在国内并未上市，去美国购买此天价药品只可能是少部分经济状况良好的患者。相比之下，孟加拉碧康仿制版拉罗替尼性价比就高很多，患者可以去孟加拉购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构邮寄到家。

广谱抗癌靶向药拉罗替尼Vitrakvi（Larotrectinib，LOXO-101）于2018年11月26日获FDA批准上市，它也是首个口服TRK抑制剂。 拉罗替尼Vitrakvi（Larotrectinib，LOXO-101） 是一种选择性靶向神经营养型酪氨酸激酶受体（NTRK），可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。患者不需要考虑肿瘤种类、发生区域以及年龄，只要有对应的基因，都可能有效。 Vitrakvi在美国上市，售价较高。每年费用高达40万美元（成人胶囊采购费用：每月32,800美元约合人民币23万元；儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算）。

Vitrakvi（拉罗替尼）说明书 Vitrakvi的适应症： FDA批准的每种药物都有其特定的适应症，尽管该药的使用不受肿瘤类型的限制，目前FDA在其发布的说明书中明确规定larotrectinib的适应症为： 无已知获得性耐药突变的NTRK融合患者，这些患者要么无满意的治疗手段，要么既往接受治疗后病情进展，要么接受手术治疗存在较大的致畸风险。 Vitrakvi的作用机制：目前Vitrakvi为针对NTRK1,NTRK2及NTRK3的特异性抑制剂。 Vitrakvi推荐剂量： 目前推荐的剂量为100mg口服，每天2次，由于NTRK融合的患者50%以上为儿童或者青少年，甚至小到一个月的婴儿，因此对于儿童的剂量是按照体表面积来进行计算剂量，即对于体表面积小于1平方米的患者，其剂量为100mg/m2，每天2次。对于无法服药的患者，可考虑使用口服液。 Vitrakvi不良反应： Vitrakvi主要的不良反应为消化道反应，眩晕，贫血，谷丙转氨酶或者谷草转氨酶升高，体重增加等，反应比较轻，大多可耐受。

Laronib是一款进口广谱抗肿瘤药物，适应于多种肿瘤患者的治疗。可有效治疗的类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。 2018年11月26日美国食品和药物管理局(FDA)同意加快批准肿瘤药物Laronib(通用名larotrectinib)的上市。Laronib国内有吗，国内患者怎么购买？ 据了解，Laronib并未在中国上市。但好消息是，2019年1月14日Laronib已在中国申报临床试验，并获得受理。相信在不久后，Laronib会在国内获批上市。 目前，国内患者吃的较多的Laronib是孟加拉珠峰延长生产的拉罗替尼，售价较便宜，多数患者家庭可以接受。规格25mg*30粒/瓶，售价为5000元人民币；100mg*30粒/瓶，售价为15000元人民币。患者购买孟加拉珠峰版拉罗替尼，需要选择正规的海外医疗服务机构。

每种药物都有其特定的适应症，尽管该药的使用不受肿瘤类型的限制，Laronib是一个广谱药，由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）共同研制，于2018年11月26日获美国FDA批准上市。 Laronib是治疗什么病症的，Laronib的适应症有哪些？ Laronib适用于以下患者治疗： 患有实体肿瘤的成人和儿童患者，需要有NTRK基因融合（NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合）。 拉罗替尼是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。 Laronib可被用于不限年龄及肿瘤类型并有NTRK融合的癌症患者当中，报告证明Laronib可发挥持久抗肿瘤作用及良好的耐受性。

Larotrectinib（拉罗替尼，Vitrakvi）被批准用于治疗携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。针对17种肿瘤，有效率高达75%！我们知道“抗癌神药”PD-1的均有效率也仅有20-30%，那么这个药究竟优秀在哪里你？我们从以下几个方面来了解一下拉罗替尼： 支持功效数据 拉罗替尼的批准是基于三个多中心、开放标签、单臂临床试验（loxo-trk-14001、scout和navigate）的数据。通过下一代测序或荧光原位hybr在当地实验室前瞻性的确定了NTRK基因融合的阳性状态。 对前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者进行评估功效（这里的实体肿瘤有NTRK基因融合体)，12名年龄不到18岁的患者，共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤（22%），软组织肿瘤（20%）。婴儿纤维肉瘤（13%）和甲状腺癌（9%）。总有效率为75%，包括22%的完全缓解和53%部分缓解。73%的患者缓解持续时间为6个月或者更长，63%的患者缓解持续时间为9个月或者更长，39%的患者缓解持续时间为12个月或更长。 工作原理 Larotroctinib是原肌球蛋白受体激酶（trks）trka、trkb和trkc.trka的抑制剂，trkb和trkc由基因ntrk1、ntrk2和ntrk3编码，参与这些基因与不同伙伴的帧融合可导致组成性激活，嵌合TRK融合蛋白，促进肿瘤细胞增值和存活。而Larotroctinib可以抑制原肌球蛋白受体激酶，所以说，Larotroctinib可以抑制肿瘤细胞的增殖和存活。 使用说明 对于体表面积（≥1.0㎡）的成人患者和儿童患者，推荐的拉罗替尼剂量为每天两次口服100mg，而对于体表面积（<1.0㎡）的儿童患者，推荐的拉罗替尼剂量为每天两次口服100mg每平方米（最大剂量为每剂100mg）。 治疗应持续到疾病进展为止或不可接受的毒性，中度或重度肝损伤患者的起始剂量应减少50%。 安全概况 在3个单臂临床试验中，对176名患者进行了拉罗替尼的安全性评估(包括44名儿科患者)。 ※任何级别（≥20%的患者）最常见的不良反应是呕吐，恶心，头晕，咳嗽，便秘和腹泻。 ※51%的患者出现3级或4级不良反应，53%的患者出现任何级别的神经不良反应。神经不良反应包括精神错乱、构音障碍、头晕、步态障碍和感觉异常。 ※最常见的3级或4级实验室异常为贫血和中性粒细胞减少。 ※最常见的严重不良反应为发热、腹泻、败血症、腹痛、脱水、蜂窝组织炎和呕吐。 ※拉罗替尼对神经毒性、肝毒性和胚胎胎儿毒性具有警告/预防作用。 应告知患者和护理人员神经系统不良反应的风险，并建议不要驾驶或母乳喂养。 参考文献 The ASCO Post: Larotrectinib for Solid Tumors With NTRK Gene Fusions The ASCO Post: FDA Approves Larotrectinib for Solid Tumors With NTRK Gene Fusions 本内容为医伴旅版权所有，转载请注明出处。 医伴旅：寻找优质医疗资源，伴您走上康复之旅。

2018年11月27日，美国食品和药物管理局FDA批准由Bayer和Loxo Oncology共同开发的靶向抗癌药Vitrakvi上市，商品名为larotrectinib，中文名称为拉罗替尼。 Vitrakvi从2016年研发开始就倍受瞩目，Vitrakvi是特异性靶向TPK蛋白的药物，经研究发现，NTRK基因融合，在多种肿瘤中存在，并会产生支持肿瘤生长的生长信号。我们用Vitrakvi来治疗癌症，可以不考虑发病的部位，只要做基因检测，看是否存在NTRK基因融合，只要有NTRK基因融合的癌症，就可以用Vitrakvi来进行治疗，目前已证实Vitrakvi可用于像婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、乳腺癌等十几种携带NTRK基因融合的成年人和儿童局部晚期或转移性的实体肿瘤的治疗，为靶向精准抗癌药。 拉罗替尼价格高昂：对于成人，口服胶囊为每月32,800美元（30天用量），每年393,600美元（约270多万人民币）；对于儿童，口服液体制剂为每月1.1万美元起（根据患者的表面积计算）。目前国内还未上市拉罗替尼，新药引入，会比美国上市的时间迟5年左右。如此看来，孟加拉碧康制药仿制版拉罗替尼不失为患者明智的选择。

2018年11月26日，FDA加速批准泛癌种靶向药拉罗替尼（Larotrectinib，LOXO-101）上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。也就是说，无需考虑癌症的发生区域，只要有NTRK基因融合，即可以使用拉罗替尼加以治疗。 拉罗替尼是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK基因融合的儿童和成年人都可以用的泛癌种靶向药，现已在临床试验中取得了较好成效。 2018年2月，新英格兰医学杂志（NEJM）发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75％，71％的有效患者在治疗一年后仍持续应答，结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，拉罗替尼是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。 依据今年10月召开的欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）的公布结果，在54名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中，使用拉罗替尼治疗后，17%的患者肿瘤完全消失，有效率高达82%。截至目前，共有55+54=109位NTRK融合的患者用过拉罗替尼，总体有效率为81%，其中17%的患者肿瘤完全消失。

Laronib（拉罗替尼）是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK基因融合的儿童和成年人都可以用的泛癌种靶向药，现已在临床试验中取得了较好成效。 2018年2月，新英格兰医学杂志（NEJM）发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的不同种类的肿瘤患者，接受Laronib的治疗，分析靶向药Laronib的疗效。 结果显示，针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75％，71％的有效患者在治疗一年后仍持续应答。结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，拉罗替尼是一种潜在强大的新型治疗方法，Laronib已被证明在不限年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症患者中，具有持久的抗肿瘤作用和良好的耐受性，副作用很小。

广谱抗癌药拉罗替尼（Laronib），2018年11月27日,FDA加速批准 Bayer 和Loxo Oncology 共同开发的泛癌种靶向药 Vitrakvi（Laronib）的上市。Laronib可用于肺癌患者的治疗。 非小细胞肺癌中，有0.2%的患者存在NTRK基因融合。与常见的EGFR突变（30%~40%）和ALK突变（5%~7%）相比，NTRK突变极为罕见。Laronib治疗肺癌的效果如何？ 临床试验显示，NTRK突变患者接受Laronib治疗的疗效却非常可观。在既往三项临床研究中，共有55例患者接受Laronib治疗，客观缓解率达80%（完全缓解16%、部分缓解64%）、疾病控制率达89%。中位无进展生存期为28.3个月。 结合最新公布的临床数据，Laronib对15种（含NTRK突变）肿瘤的客观缓解率均达到了80%以上。不难发现，Laronib治疗NTRK突变非小细胞肺癌患者的疗效具有大幅的提升。

Laronib是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK基因融合的儿童和成年人都可以用的泛癌种靶向药。Laronib对很多不同肿瘤都有效。 2018年11月27日，FDA加速批准 Bayer 和Loxo Oncology 共同开发的泛癌种靶向药 Laronib（拉罗替尼）上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。 Laronib的获的FDA批准是基于多项临床试验中的表现： 在新英格兰医学杂志（NEJM）发表三项安全性和有效性临床研究结果，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％。 在ESMO年会上公布的最新数据：在55名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中，Laronib能够达到80%的客观缓解率（ORR）。

2018年11月26日，FDA加速批准Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司共同开发的Vitrakvi（larotrectinib，代号 Loxo101）上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。 Vitrakvi（larotrectinib，拉罗替尼）是一种口服选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，用于治疗携带NTRK融合蛋白的实体瘤。这一药物的批准，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。不用去考虑所患癌种，只要基因检测发现发现NTRK基因融合，那么，您是幸运的！ 2018年3月28日在线的权威肿瘤学杂志柳叶刀上公布了传奇抗癌药larotrectinib（LOXO-101）的最新研究数据！该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！2018年10月21日Larotrectinib在109个TRK融合癌症患者的扩展数据显示81％的总体反应率！ 由于这些惊艳的临床数据，FDA加速批准了拉罗替尼的问世，早日造福更多癌症患者。值得注意的是，larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。可有效治疗的类型至少：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

2018年11月26日美国食品和药物管理局(FDA)同意加快批准肿瘤药物Vitrakvi(通用名larotrectinib)的上市。Vitrakvi可被用于治疗癌症具有特定遗传特征的成年和儿童患者。 这是FDA第二次根据不同肿瘤类型的通用生物标记批准一项癌症治疗方案，而不是根据肿瘤在身体中的原发部位。这一批准代表了组织不确定(tissue agnostic)类癌症药物开发的一个新范例，遵守了FDA在今年稍早时候发布的指导文件中制定的政策。 Vitrakvi用于治疗成人及小儿实体肿瘤患者。这种实体肿瘤携带神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，没有已知获得性耐药突变，转移或手术切除很可能导致严重的发病率，并无满意的替代治疗或后续治疗进展。 研究显示，NTRK基因会反常地融合其他基因，产生支持肿瘤生长的生长信号。NTRK基因的融合很罕见，但是会出现在人体许多部位引发的癌症中。在Vitrakvi被批准前，市面上没有治疗这种频繁出现突变的癌症的方案。

2018年11月27日，FDA加速批准 Bayer 和Loxo Oncology 共同开发的泛癌种靶向药 Vitrakvi（larotrectinib，拉罗替尼）上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用 larotrectinib（拉罗替尼）进行治疗。 此次批准是基于larotrectinib在多项临床试验中的表现：1. 今年2月新英格兰医学杂志（NEJM）发表三项安全性和有效性临床研究结果，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％。2. 今年10月ESMO年会上公布的最新数据：在55名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能够达到80%的客观缓解率（ORR）。

进入二十一世纪后，随着研究的深入以及检测技术的进步，在肿瘤靶向治疗领域，不断有新的分子靶点被鉴别，与此同时也不断有针对性的新药被研发出来。相比于以往一对一的作用模式，即一种药物只针对特定肿瘤中的特定靶点，如吉非替尼（gefitinib）只针对非小细胞肺癌中的EGFR突变，这也就是当前的分子靶向治疗的常见研发模式。而最近，随着2018.11.26 FDA宣布larotrectinib（拉罗替尼）用于具有NTRK患者的治疗，NTRK与larotrectinib的联袂出现则迅速开启刷屏模式，风头甚至盖过了当前炙手可热的肿瘤免疫治疗。 拉罗替尼的适应症：FDA批准的每种药物都有其特定的适应症，尽管该药的使用不受肿瘤类型的限制，目前FDA在其发布的说明书中明确规定larotrectinib的适应症为： 无已知获得性耐药突变的NTRK融合患者，这些患者要么无满意的治疗手段，要么既往接受治疗后病情进展，要么接受手术治疗存在较大的致畸风险。 拉罗替尼的作用机制：目前larotrectinib为针对NTRK1,NTRK2及NTRK3的特异性抑制剂。 拉罗替尼获批的意义：该药获得批准的最大意义在于是当前FDA批准的第二种不限于肿瘤类型，部位而仅针对特定的突变基因的靶向治疗模式，即只要患者检测出NTRK突变，即可考虑使用larotrectinib。 NTRK如何检测：目前主要NTRK的融合与疗效有关，考虑到二代测序在这方面的优势，所以目前对于NTRK首选的检测模式为二代测序（NGS）。对于无条件行NGS的患者，也可考虑FISH。 NTRK的分布：目前临床种可见的主要类型为NTRK1与NTRK3,NTRK2则少见，已有文献指出这三者的功能可能存在差异，但是具体差异还有待进一步的研究来证实。 NTRK融合主要见于哪些肿瘤类型：主要见于其它类型的软组织肉瘤，唾液腺癌，儿童纤维肉瘤，乳腺样分泌性瘤，细胞或者混合型中胚层肾瘤等好发于儿童的少见瘤种，在一些临床常见瘤种如非小细胞肺癌，乳腺癌，结直肠癌等中的发生概率较低。 拉罗替尼剂量：目前推荐的剂量为100mg口服，每天2次，由于NTRK融合的患者50%以上为儿童或者青少年，甚至小到一个月的婴儿，因此对于儿童的剂量是按照体表面积来进行计算剂量，即对于体表面积小于1平方米的患者，其剂量为100mg/m2，每天2次。对于无法服药的患者，可考虑使用口服液。 拉罗替尼疗效目前拉罗替尼（larotrectinib,LOXO-010）在II期临床研究中对NTRK融合的患者的总体有效率为75%，其对脑转移的患者也有效。 拉罗替尼毒副反应：目前该药主要的毒副反应为消化道反应，眩晕，贫血，谷丙转氨酶或者谷草转氨酶升高，体重增加等，反应比较轻，大多可耐受。 拉罗替尼耐药机制：同其它驱动基因的靶向治疗类似，NTRK的靶向治疗也会出现耐药，目前初步的研究认为出现耐药很可能与患者NTRK的位点改变有关，由于当前样本量较少，其准确的耐药机制还有待进一步研究。 但是，幸运的是，目前初步的研究表明这些耐药突变可被第二代的NTRK抑制剂（LOXO-195）如克服。 综上所述，凭借着叹为观止的疗效，NTRK这一靶点以及其特异性的抑制剂larotrectinib迅速火遍四海八荒。尽管，总体上来讲，NTRK融合的概率较低，同时larotrectinib耐药的准确机制不明。但是，该药的获批不仅为肿瘤驱动基因家族再添一新成员，而且对整个肿瘤分子靶向治疗具有举足轻重的意义。Larotrectinib的横空出世也许不足以彻底征服肿瘤，但是却给包括医生，患者，研究人员在内的无数人带来了新的希望，也为肿瘤药物的未来发展开辟出了一条新的道路。

2018年11月26日，美国FDA（食品及药品监督管理局）宣布批准Larotrectinib拉罗替尼上市。Lorotrectinib的商品名是Vitrakvi，别名又称Loxo-101。 2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于Loxo-101治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，总缓解率（ORR）为80％，部分缓解率（PR）为62％，完全缓解率（CR）为18％，在补充数据集中，ORR为81％，PR为65％，CR为17％。 据了解，目前，LOXO101还未在我国上市，但在香港药店可以买到。患者可以凭借处方去香港的药店进行购药，一盒规格100mg-60粒，香港上市售价：30万港币1盒，售价较高。

Loxo Oncology经过5年多的不懈努力终于迎来公司的首个药物Vitrakvi（通用名Larotrectinib拉罗替尼，研发代号LOXO-101）。2018年11月26日，美国FDA同意加快批准肿瘤药物Vitrakvi(拉罗替尼)的上市申请。Vitrakvi是由Loxo Oncology和拜耳（Bayer）共同研发，可用于治疗携带患有神经营养性酪氨酸受体激酶（Neurotrophic tyrosine receptor kinase, NTRK包括NTRK1、NTRK2及NTRK3）基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。 Vitrakvi的获批被认为是癌症疗法从“基于肿瘤在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。之前，FDA已授予Vitrakvi孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。Vitrakvi价格不菲，每年费用高达40万美元（成人胶囊采购费用：每月32,800美元约合人民币23万元；儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算）。

LOXO101说明书 适应症： 患有实体肿瘤的成人和儿童患者，需要有NTRK基因融合（NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合）。 拉罗替尼是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。 推荐剂量： 推荐的剂量为100mg口服，每天2次，由于NTRK融合的患者50%以上为儿童或者青少年，甚至小到一个月的婴儿，因此对于儿童的剂量是按照体表面积来进行计算剂量，即对于体表面积小于1平方米的患者，其剂量为100mg/m2，每天2次。对于无法服药的患者，可考虑使用口服液。 不良反应： 最常见的副作用包括：疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。 大多数患者（93％）发生1级或2级不良反应（AE）。没有治疗相关4级AE，最常见的治疗相关3级AE包括：ALT或AST上升（5％），贫血（2％），中性粒细胞计数减少（2％），恶心（2％）和头晕（2％）。