泊马度胺治疗多发性骨髓瘤疗效怎么样呢？研究人员招募既往采取过2次及以上多发性骨髓瘤（MM）患者（包括来那度胺和蛋白酶抑制剂）进行分析，给予以伊沙妥昔单抗5、10或20mg/kg（每周一次[QW]，连续4周，后改为2周一次[Q2W]），泊马度胺 4mg（第1-21天）和地塞米松 40mg（QW），28天一疗程，直到病程进展或出现不可耐受的毒性。主要目的是明确伊沙妥昔单抗在这种联合方案中的推荐剂量。次要目的有评估药代动力学、免疫原性以及治疗效果。共有45位患者接受伊沙妥昔单抗治疗（5mg组 8人、10mg组 31人、20mg组6人）。患者既往治疗次数中位值为3；大多患者（91%）最后一次治疗的效果不佳，82%的患者为来那度胺难治性，84%为蛋白酶体抑制剂难治性。 试验治疗持续时间中位值为9.6个月；19位（42%）患者仍在继续治疗。总体缓解率为62%，缓解持续时间中位值为18.7个月，无进展存活期中位值为17.6个月。最常见的副反应有疲劳（62%）、上呼吸道感染（42%）、输液反应（42%）和呼吸困难（40%）。最常见的3级及以上的治疗相关的副反应是肺炎，有8位患者（17.8%）发生。血液检测异常常见（淋巴细胞减少、白细胞减少、贫血各98%；中性粒细胞减少 93%和血小板减少 84%）。 试验结果表明，沙妥昔单抗与泊马度胺/地塞米松这一联合方案用于治疗RRMM患者具有临床治疗潜力，而且副作用可控。

泊马度胺是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性，于2013 年2 月首次在美国获准上市。适用于既往接受过至少两种药物( 包括来那度胺、硼替佐米) 且最近治疗进行中或治疗完成60 d 内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺胶囊(参比制剂) 由美国塞尔基因公司研发。 泊马度胺抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，与地塞米松协同作用诱导来那度胺-敏感、来那度胺-耐药细胞株肿瘤细胞凋亡。泊马度胺口服后吸收迅速，单次给药后达峰时间(tmax) 为0.5～8 h，半衰期长，通过多重作用机制来抑制多发性骨髓瘤，包括通过半胱氨酸门冬氨酸蛋白酶诱导肿瘤细胞凋亡，减少核扩散。 泊马度胺副作用是什么？怎么处理呢？ 泊马度胺副作用包括瘀伤、感染、疲劳、劳累、便秘、呼吸困难、腹泻等，以下是泊马度胺副作用的处理方式： 1.瘀伤：由于血小板下降引起，患者可能有流鼻血、牙龈出血或许多手臂或腿上的小红点或瘀伤。2.感染：由于白细胞下降很难抵抗感染;患者可能会有头痛、肌肉酸痛、咳嗽、喉咙痛、小便痛或觉得冷并且发抖等感染的症状。3.疲劳：由于贫血造成。严重的患者可能接受需要输血治疗。 4.劳累：发生在治疗期间;通常在治疗结束后6个月至一年内恢复正常。5.便秘：需要泻药来制止这种情况。6.呼吸困难：由于药物对肺脏有影响，难免产生呼吸困难。7.腹泻：患者需要用抗腹泻的药物，多喝液体以防止脱水。 更多泊马度胺的药物信息，患者可以咨询主治医生。

Pomalidomide治疗多发性骨髓瘤效果好吗？临床试验的纳入标准为：确诊为复发 / 难治性多发性骨髓瘤的成年患者，并且可检测到患者的 M 蛋白水平。需要他们至少曾有过一个系列来那度胺或硼替佐米的治疗并记录疾病进展。在意向治疗人群中，108 例患者分配至接受单药治疗和 113 例分配至初始接受 pomalidomide 加地塞米松治疗。 观察到 pomalidomide 单药治疗患者的客观缓解率为 9％和两种药物联合治疗患者的客观缓解率为 30％。但是，中位缓解持续时间尚未达到 pomalidomide 单药治疗的水平。pomalidomide 和地塞米松联合用药的患者中位缓解持续时间为 7.4 个月。患者的中位年龄约为 65 岁，约 60％治疗患者为男性。约 90％患者体力状态为 0-1 级。 总体而言，研究中所有患者疾病控制率（轻微的缓解、客观缓解和病情稳定）为 76％。他说，历时约 2 个月观察该疾病缓解情况。pomalidomide 和地塞米松联合用药组中位无进展生存期为 3.8 个月而单药治疗组为 2.5 个月。联合用药组总生存期为 14.4 个月而单药治疗组为 13.6 个月。对于来那度胺或硼替佐米难治性患者，无论使用何种治疗方案均没有差异。本试验中观察到的 3-4 级不良事件包括：中性粒细胞减少症：47％的单药治疗组患者和 38％的联合用药组患者血小板减少症：22％和 18％贫血：22％和 21％。

Pomalidomide还没有在国内上市，国内患者对Pomalidomide不了解，以下是医伴旅为大家整理的Pomalidomide中文说明书： 全部名称：泊马度胺，泊马度胺胶囊，Pomalid，Pomalidomide，Pomalyst 适应症：Pomalidomide是一种沙利度胺类似物适用为有多发性骨髓瘤患者，曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺和硼替佐米对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。 用法用量：第1-21天，给予Pomalidomide 4 mg；第1，8，15和22天，给予低剂量地塞米松40mg（年龄>75岁的患者，20 mg），治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。 注意事项： （1）血液学毒性：中性粒细胞减少是最常报道3/4级不良事件。监视患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。 （2）肝：肝功能衰竭和死亡；监测肝功能检查每月一次。 （3）过敏反应：血管性水肿和严重皮肤病反应。对于血管性水肿中止POMALYST和严重皮肤病反应。 （4）肿瘤溶解综合征（TLS）：TLS风险监测患者（即，那些具有高肿瘤负荷），并采取适当的预防措施。 特殊人群用药 ： 妊娠：治疗期间如果妊娠，立即停药，将患者转诊至有经验的医生，接受进一步评估和咨询。 哺乳母亲：Pomalidomide是否在人类乳汁中有分泌尚属未知。Pomalidomide在哺乳期大鼠乳汁中有分泌。由于许多药物在人类乳汁中有分泌、且由于哺乳婴儿可能出现Pomalidomide所致的不良反应，在决定是否停止哺乳或停药时必须考虑该药对母亲的重要性。 儿科用药：Pomalidomide在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确立。 老年用药：Pomalidomide剂量无需按年龄调整。与≤65岁的患者相比，≥65岁的患者较易发生肺炎。

Pomalid在国内上市了没？据了解目前Pomalid还没有在国内上市。 Pomalid于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤患者。Pomalid的服用方法：用水吞下整个胶囊; 不要破碎，咀嚼或打开胶囊，饭前至少2小时或饭后2小时服用。在重复的28天周期的第1-21天，4mg 口服 每天1次直至疾病进展;与低剂量地塞米松联合使用，低剂量地塞米松仅在每个28天周期的第1,8,15和22天给予口服，≤75岁：泊马度胺40毫克/天；> 75岁：泊马度胺20毫克/天。 泊马度胺Pomalid对中晚期的多发性骨髓瘤患者能起到抑制作用。Pomalid的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺t加低剂量皮质类固醇地塞米松。 结果显示：接受Pomalid单一治疗的患者7.4％达到ORR，Pomalid加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。试验中Pomalid常见的副作用有抵御感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板减少下降（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。

Pomalid是Celgene公司推出的第三代沙利度胺（Thalidomide）类似物，已获FDA批准上市，是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制等（泊马度胺(Pomalidomide)剂量为4mg，而来那度胺为25mg，沙利度胺为800mg）。用Pomalid需要注意哪些事项？ （1）血液学毒性： 3/4级中性粒细胞减少最常见。监测患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。 （2）肝毒性： 包括致命的肝功能衰竭，需每个月进行肝功能的监测。 （3）超敏反应： 可能出现神经性水肿及重度皮肤反应，若发病则停止给药。 （4）妊娠女性：禁用于妊娠女性，因为用Pomalid可引起胎儿损伤。如果在妊娠期使用了该药，或患者在使用该药期间妊娠，患者必须立即停药并且及时与主治医生沟通，全面了解胎儿可能面临的危害，将患者转诊至有生殖毒性经验的产科医生/妇科医生，接受进一步评估和咨询。 （5）哺乳母亲：虽然，尚不知晓Pomalid是否在人类乳汁中有分泌，但是，Pomalid在哺乳期大鼠乳汁中有分泌。而且由于多种药物在人类乳汁中有分泌、且由于哺乳婴儿可能出现Pomalid所致的不良反应，在决定是否停止哺乳或停药时必须考虑该药对母亲的重要性。 （7）老年用药：Pomalid剂量无需按年龄调整，与≤65岁的患者相比，≥65岁的患者较易发生肺炎。

Pomalid可通过减少如肿瘤坏死因子-a（TNF-a）、白细胞介素（IL-6、IL-8）和血管内皮生长因子（VEGF）等支持肿瘤细胞增生、抑制肿瘤细胞凋亡和诱导肿瘤细胞耐药的相关细胞因子的产生来发挥其抗骨髓瘤效应。同时，泊马度胺还可以通过减弱MM患者的免疫细胞（CD4T、CD8T、NK、NKT）用来调节IL-2、r-干扰素（INF-s）、IL-6分泌的细胞信号转导抑制因子（SC0S1）的表达以及正常化MM患者骨髓微环境中失调的RANKL/0PA比例，还有抑制MM细胞中黏附分子ITGA8和ICAM2的表达来发挥其抗骨髓瘤作用。 有研究证明，Pomalid可介导p21（WAF-2）基因表达的上调，阻止骨髓瘤细胞的周期循环同时还可以抑制蛋白激酶（Akt）磷酸化作用，从而干扰磷脂酰肌醇-3激酶/蛋白激酶（PI3K/Akt）信号通路，进而抑制骨髓瘤细胞增生。泊马度胺还具有下调NF-kB转录活性，抑制半胱氨酸天冬氨酸蛋白酶抑制剂的活性和通过增强半胱氨酸天冬氨酸蛋白酶8（caspase-8）的活性诱导骨髓瘤细胞凋亡。 Pomalid售价是多少呢？ 印度NATCO药厂生产的Pomalid有两个规格：规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。医伴旅是一家海外医疗服务公司可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的Pomalid，具体的药品购买信息请咨询医伴旅客服。

Pomalid治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者，2013年2月，美国FDA批准药物泊马度胺Pomalyst适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，患者购买Pomalid可以通过咨询海外医疗服务机构医伴旅。 临床研究证实，Pomalid治疗复发或难治性多发性骨髓瘤有效，并且有试验对其在其他血液系统疾病中的疗效进行了探索。该药可引起患者中性粒细胞减少、血小板减少等血液学毒性，以及腹泻、发热、深静脉血栓形成等非血液学毒性。 Pomalid的Ⅱ期临床试验主要围绕其联用地塞米松的有效性和安全性。Mayo Clinic College of Medicine关于Pomalid的Ⅱ期临床试验显示：Pomalid 2mg/d（第1天至第28天/28d），地塞米松40mg（第1、8、15、22天/28d），总共60例患者，38例（63%）得到不同程度的缓解，包括3例（5%）达完全缓解（CR），17例（28%）为非常好的部分缓解（VGPR）；18例（30%）为部分缓解（PR），其中来那度胺耐药的患者40%得到缓解，沙利度胺耐药的患者37%得到缓解，硼替佐米耐药的患者60%得到缓解；缓解的患者中74%为高危。 Pomalid 的不良反应主要为骨髓抑制、中性粒细胞减少（32%）、贫血（5%）和血小板减少（3%），1例（1.6%）发生了血栓栓塞。中位无进展生存期（PFS）为11.6个月（高危患者和标危患者无明显差异）。

Pomalid是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂（IMiD），其显示出独特的抗感染、免疫调节、抗肿瘤增生、抗血管生成等作用，并在针对难治复发性MM（RRMM）的临床试验中显示出显著的疗效。Pomalid不单对MM显示了很好的疗效，对骨髓增生异常综合征、急性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤和骨髓纤维化等非实体瘤的治疗也很有效，还有对已采取其他治疗方法，但效果不理想且无法接受移植的免疫球蛋白轻淀粉样变性疾病也是非常好的选择。研究显示，Pomalid等药物也有着抑制结肠癌、黑色素瘤转移的作用，相信未来伴随着Pomalid等IMiD作用机制的阐明，其在临床的会更加广泛。 目前Pomalid还没有在国内上市，因此患者不了解Pomalid的用法用量，Pomalid应如何使用呢？ Pomalid的服用方法：用水吞下整个胶囊; 不要破碎，咀嚼或打开胶囊，饭前至少2小时或饭后2小时服用。在重复的28天周期的第1-21天，4mg 口服 每天1次直至疾病进展;与低剂量地塞米松联合使用，低剂量地塞米松仅在每个28天周期的第1,8,15和22天给予口服，≤75岁：泊马度胺40毫克/天；> 75岁：Pomalid 20毫克/天。具体Pomalid的用法用量建议患者咨询主治医生，医生会根据患者的病情进行，进行针对性的治疗，患者且不可私自修改Pomalid的药品剂量，以免用药不当引发并发症。

Pomalid是在什么时候上市的？Pomalid于2013年在美国上市，目前还没有在国内上市。据了解印度已经上市了Pomalid。 印度版的Pomalid是印度NATCO制药厂生产的，Natco是全球领先制药公司，总部位于印度海德拉巴市，其生产的药品的质量都是有保障的。印度版Pomalid有2种不同的规格，2mg和4mg，每瓶21粒。规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。具体价格信息，可以自行医伴旅客服。 Pomalid治疗难治复发性MM（RRMM）的安全性和有效性已被众多临床试验所证实，PomalidI期临床试验主要围绕其应用于RRMM中的最大耐受量。GuySHospital进行的I期临床试验证明了Pomalid 2mg/d可安全有效地应用于RRMM患者，而且在其随后的研究中证明了Pomalid隔天给药不但不会影响其抗骨髓瘤效果，而且还降低了患者的血栓发生率。同时，研究还发现接受Pomalid治疗的患者血清中IL-4受体及IL-12的水平明显增高，同时他们还发现NK细胞数目、CD8+细胞的比例在这些患者中也明显增高。 关于Pomalid治疗RRMM最大耐受量的I期临床试验显示：Pomalid（4mg/d，第1天至第21天）28d为1个疗程，联合或不联合地塞米松（40mg/周），治疗对来那度胺和硼替佐米耐药的RRMM患者有着令人鼓舞的疗效和可控的毒副作用。

Pomalid可通过减少如肿瘤坏死因子-a（TNF-a）、白细胞介素（IL-6、IL-8）和血管内皮生长因子（VEGF）等支持肿瘤细胞增生、抑制肿瘤细胞凋亡和诱导肿瘤细胞耐药的相关细胞因子的产生来发挥其抗骨髓瘤效应。Pomalid也可增强树突状细胞（DC）对肿瘤抗原呈递的效力，强化DC对肿瘤抗原的摄取，活化T和NK细胞，同时抑制调节性T细胞（Treg细胞）的增生来发挥其抗肿瘤的免疫调节作用，另外一些研究还阐释了CRBN的缺失以及C/EBPf的过度表达可导致MM细胞对IMiD产生耐药性。 临床研究证实，Pomalid治疗复发或难治性多发性骨髓瘤有效，并且有试验对其在其他血液系统疾病中的疗效进行了探索。Pomalid可引起患者中性粒细胞减少、血小板减少等血液学毒性，以及腹泻、发热、深静脉血栓形成等非血液学毒性。 Pomalid上市后价格多少呢？ Celgene International Sarl/美国赛尔基因公司生产的Pomalid在美国的价格：规格（1）：片剂-1mg/片-2片/瓶（盒），药房价：$1580.78/单位：美元。规格（2）：片剂-4mg/片-21片/瓶（盒），药房价：$16516.93/单位：美元。 印度NATCO生产的Pomalid有两个规格：规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。由于汇率浮动，具体价格请咨询医伴旅。

Pomalid在中国的价格是多少？Pomalid并没有在国内国内上市，因此Pomalid在中国并没有定价，患者需要购买Pomalid，可以联系国内的海外医疗服务机构医伴旅，医伴旅与国外药厂药房合作，可以直接为患者提供正规的购药渠道。 Pomalid于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的患者。Pomalid是一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞学试验，Pomalid抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，Pomalid抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，与地塞米松协同作用诱导来那度胺-敏感、来那度胺-耐药细胞株肿瘤细胞凋亡。Pomalid增强T 细胞和自然杀伤(NK)细胞介导的免疫，抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如，TNF-α和IL-6。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中Pomalid显示抗血管生成活性。 Pomalid治疗多发性骨髓瘤的成人剂量：28天为一个治疗周期，每天4mg的用量，第1至21天，每天一次口服用药，直至疾病进展或出现不可耐受的副作用。当Pomalid与地塞米松联合使用时，患者应掌握地塞米松的用法用量。Pomalid口服后吸收迅速，单次给药后达峰时间(tmax) 为0.5～8 h，通过多重作用机制来抑制多发性骨髓瘤，包括通过半胱氨酸门冬氨酸蛋白酶诱导肿瘤细胞凋亡，减少核扩散。

泊马度胺是一种什么样的药品？泊马度胺是一种沙利度胺的类似物，具有抗肿瘤活性，是新一代的免疫调节剂。泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤（MM）患者。 泊马度胺Ⅲ期的临床试验是关于RRMM常用的挽救疗法，即高剂量地塞米松（HiDEX）和泊马度胺联用低剂量地塞米松的对比研究，一项多中心、非盲、随机的临床试验（MM-003）显示：455例RRMM患者中302例给予泊马度胺联用低剂量地塞米松方案，泊马度胺4mg（第1天至第21天/28d）；地塞米松40mg（第1、8、15、22天/28d），另外153例患者给予HiDEX方案（地塞米松40mg，第1天至第4天、第9天至第12天、第17天至第20天/28d）；若患者年龄大于75岁则地塞米松剂量调整为20mg。治疗均持续至疾病恶化或不良反应不能耐受时。其中给予HiDEX的患者在疾病进展时给予泊马度胺+/-LoDEX。主要研究终点为PFS，关键次要研究终点是OS，中位随访时间为10个月。 结果显示，泊马度胺联用低剂量地塞米松方案相对于高剂量地塞米松方案的中位PFS（4.0个月比1.9个月）和中位OS（12.7个月比8.1个月）明显延长；不良反应主要为粒细胞减少（48%比16%）、贫血（33%比37%）、血小板减少（22%比26%）、发热（27%比23%）等。

泊马度胺注意事项有哪些？（1）血液学毒性：使用泊马度胺最常见的3/4级中性粒细胞减少。监测患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。（2）肝毒性：使用泊马度胺会出现肝毒性，包括致命的肝功能衰竭，需每个月进行肝功能的监测。（3）超敏反应：使用泊马度胺可能出现神经性水肿及重度皮肤反应，若发病则停止给药。 泊马度胺是Celgene公司推出的第三代沙利度胺（Thalidomide）类似物，已获FDA批准上市，是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制等（泊马度胺剂量为4mg，而来那度胺为25mg，沙利度胺为800mg）。 OPTIMISMM是一项在21个国家的133家医院和研究中心进行的随机、开放标签的3期试验，研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。研究结果：研究共招募559名患者，281名患者分配至泊马度胺+硼替佐米+地塞米松组，278名患者分配至硼替佐米+地塞米松组。中位随访时间为15.9个月。患者1:1随进分配至泊马度胺+硼替佐米+地塞米松组和硼替佐米+地塞米松组，根据年龄（≤75岁vs＞75岁）、既往治疗疗程的数量（1vs＞1）和筛选时β2微球蛋白的浓度进行分层。患者以21天为一个周期进行治疗。 泊马度胺+硼替佐米+地塞米松组中位PFS为11.2个月，硼替佐米+地塞米松组中位PFS为7.1个月。

泊马度胺适用于治疗哪些病症呢？泊马度胺已经被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗其他抗癌药物治疗后没有效果或者病情重新出现进展的多发性骨髓瘤患者。 泊马度胺推荐起始剂量为空腹口服4毫克/天，连用21天， 用水吞下整个胶囊; 不要破碎，咀嚼或打开胶囊，饭前至少2小时或饭后2小时服用。28天一疗程，在重复的28天周期的第1-21天，4mg 口服 每天1次直至疾病进展;与低剂量地塞米松联合使用，低剂量地塞米松仅在每个28天周期的第1,8,15和22天给予口服，≤75岁：泊马度胺40毫克/天；>75岁：泊马度胺20毫克/天。 妊娠：治疗期间如果妊娠，立即停药，将患者转诊至有生殖毒性经验的产科医生/妇科医生，接受进一步评估和咨询。 哺乳母亲：泊马度胺是否在人类乳汁中有分泌尚属未知。泊马度胺在哺乳期大鼠乳汁中有分泌。由于许多药物在人类乳汁中有分泌、且由于哺乳婴儿可能出现泊马度胺所致的不良反应，在决定是否停止哺乳或停药时必须考虑该药对母亲的重要性。 儿科用药：泊马度胺在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确立。 老年用药：泊马度胺剂量无需按年龄调整。与≤65岁的患者相比，≥65岁的患者较易发生肺炎。育龄女性：泊马度胺治疗期间及治疗完成至少4周内必须避免妊娠。在启用泊马度胺之前4周起、治疗期间、中断给药期间及泊马度胺停药后至少4周内，必须坚持杜绝异性性交或使用2种可靠的避孕方法。在启用治疗之前须经2次妊娠试验显示阴性。

泊马度胺是沙利度胺类似物，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性，能抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡。泊马度胺适用于既往已接受至少两种治疗包括来那度胺和硼替佐米，且被证实疾病进展或末次治疗完成六十天內的多发性骨髓瘤患者，可为其他药物治疗无效的患者提供新的治疗选择。 2013年1月8日获美国FDA批准泊马度胺治疗其他抗癌药治疗后病情依然进展的MM患者。泊马度胺上市后价格多少？ 据了解泊马度胺在美国上市的售价偏高，是Celgene International Sarl/美国赛尔基因公司生产的泊马度胺：规格为4mg*21胶囊，价格为$16516.93。 目前印度也已经上市了泊马度胺规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。 泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。 临床研究证实，泊马度胺治疗复发或难治性多发性骨髓瘤有效，结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

STRATUS研究纳入了先前经硼替佐米和来那度胺治疗失败和先前接受足够蒽环类药物治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。研究方法是：第1-21天，给予泊马度胺4 mg；第1，8，15和22天，给予低剂量地塞米松40mg（年龄>75岁的患者，20 mg），治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。主要研究终点是安全性，次要终点包括总响应率（ORR）、响应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。该研究共纳入682名RRMM患者，中位年龄为66岁，距离确诊的中位时间为5.3年。 最常见的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性（中性粒细胞减少[ 49.7% ]，贫血[ 33% ]，和血小板减少症[ 24.1% ]）。最常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎（10.9%）和疲乏（5.9%）。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见（各占1.6%）。ORR为32.6%，中位DOR为7.4个月。中位PFS和OS分别为4.6个月和11.9个月。 泊马度胺哪里购买的到呢？ 泊马度胺已经在印度上市，国内专业的海外医疗服务机构可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的药品。医伴旅是一家海外医疗服务公司，可以直接联系药厂帮助患者获取正规的购药渠道。印度版泊马度胺：规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。由于汇率浮动，具体价格请咨询医伴旅。

泊马度胺售价多少一盒？泊马度胺在不同地区的售价不同：Celgene International Sarl/美国赛尔基因公司的泊马度胺：规格为4mg*21胶囊，价格为$16516.93。 泊马度胺在印度有两个规格：规格为2mg*21胶囊，价格在1500元左右。规格为4mg*21胶囊，价格在2500左右。 泊马度胺是继沙利度胺和来那度胺后的第三个度胺类药物，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性，泊马度胺适用于既往接受过至少两种药物( 包括来那度胺、硼替佐米) 且最近治疗进行中或治疗完成60 d 内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺胶囊(参比制剂) 由美国塞尔基因公司研发，并于2013 年2 月首次在美国获准上市。泊马度胺口服后吸收迅速，单次给药后达峰时间(tmax) 为0.5～8 h，半衰期长，通过多重作用机制来抑制多发性骨髓瘤，包括通过半胱氨酸门冬氨酸蛋白酶诱导肿瘤细胞凋亡，减少核扩散。 泊马度胺是一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂。泊马度胺增强T 细胞和自然杀伤(NK)细胞介导的免疫，抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成。患者使用泊马度胺的警告和注意事项：（1）血液学毒性：3/4级中性粒细胞减少最常见。监测患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。（2）肝毒性：包括致命的肝功能衰竭，需每个月进行肝功能的监测。（3）超敏反应：可能出现神经性水肿及重度皮肤反应，若发病则停止给药。

泊马度胺治疗多发性骨髓瘤患者效果好吗？发表在BLOOD杂志上的一项2期研究表明，派姆单抗、泊马度胺和低剂量地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤可产生持久反应。 该研究纳入48例复发/难治性患者，既往接受的治疗方案中位数为3，所有患者均接受过免疫调节制剂和蛋白酶体抑制剂的治疗。研究方案为：派姆单抗 200 mg，每2周一次；泊马度胺 4 mg/d，治疗21天；地塞米松 40 mg，每周一次；28天为一疗程。 约2/3的MM患者对治疗产生了客观响应，4例患者获得了完全缓解，9例患者获得了很好的部分缓解，16例患者获得了部分缓解。中位反应持续时间为14.7个月。另有3例患者达到最小残留病变，11例患者病情稳定。双重难治的患者总反应率为68%，高危患者的反应率为56%。中位随访15.6个月，无进展生存期为17.4个月，总生存期未达到。高危患者的中位无进展生存期为15.1个月。研究人员表示，在产生反应的患者中有PD-L1表达增加的趋势，T淋巴细胞浸润增加的无进展生存期更长。 派姆单抗和泊马度胺之间具有协同作用，可使复发/难治性M患者产生高的总体反应率，且耐受性良好。PD-1抑制剂nivolumab对MM缺少单药活性，这就表明骨髓瘤对抗PD-1疗法难治。42%的患者发生了3/4级不良事件，其中包括血液学毒性、高血糖和肺炎。免疫相关事件包括肺炎和甲状腺功能减退症，但大多数免疫相关事件为1/2级，并且中断治疗即可恢复。

泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂（IMiD），其显示出独特的抗感染、免疫调节、抗肿瘤增生、抗血管生成等作用，并在针对难治复发性MM（RRMM）的临床试验中显示出充满希望的疗效和相对于沙利度胺、来那度胺更少的毒副作用。泊马度胺是用来治什么病症的？ 泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺是一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞学试验，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，与地塞米松协同作用诱导来那度胺-敏感、来那度胺-耐药细胞株肿瘤细胞凋亡。 泊马度胺治疗多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。 结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺（Pomalid）加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。