恩瑞格（地拉罗司）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格（地拉罗司）获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。 恩瑞格（地拉罗司）是比较常使用，用于缓解铁质积聚的药物。那恩瑞格治疗铁质积聚疗效如何？ 研究筛选和优化了恩瑞格（地拉罗司）分散片的处方，以崩解时限和30 分钟累积溶出度为考察指标,以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计,对恩瑞格（地拉罗司）分散片处方进行筛选,并进行处方验证。结果显示，优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%;验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解,平均30分钟累积溶出度为86.0%,与普通片相比具有较大优势。由此可知，按该处方制备的恩瑞格（地拉罗司）分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。 恩瑞格（地拉罗司）分散片的治疗效果值得肯定。恩瑞格（地拉罗司）分散片是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管恩瑞格（地拉罗司）与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 恩瑞格具体的用法用量为：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升；对应身体重量，初期建议每日服用20mg/kg剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。

恩瑞格（地拉罗司）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，恩瑞格（地拉罗司）获批用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。那恩瑞格（地拉罗司）效果如何？ 据意大利的回顾性研究报道，接受DFO或恩瑞格（地拉罗司）螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。 铁螯合疗法除了减少输血外，还具有抗肿瘤增殖的额外作用。研究人员将恩瑞格（地拉罗司）加入到骨髓增生异常综合征（MDS）患者骨髓细胞培养基中，发现MDS衍生祖细胞的生存能力明显下降，其克隆能力也明显受抑。对造血干细胞移植后血清铁蛋白> 1000 ng/mL的158例患者进行研究观察，发现23例接受铁螯合治疗的患者相比那些未螯合治疗者，5年总体生存率较高（59%对34％，P = 0.008），且复发风险较低（18%对41％，P = 0.012）。可见，铁螯合药物不仅能通过去铁提供临床获益，还可以对某些髓系白血病提供抗肿瘤增殖作用。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。

地中海贫血症是一种发病率较低的癌症疾病，一般来说都是由于遗传因素所导致的。好在地中海贫血症我们也有相应的药物可以选择。其中恩瑞格就是一款针对地中海贫血症的治疗药物。在疗效上远超其他的同类药物，是目前使用最多的地中海贫血症口服用药。但是不少初次接触这款药物的患者并不清楚恩瑞格的注意事项，下面我们一起来了解一下。 骨髓抑制：已经报道了血细胞减少症（包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症，血小板减少症和恶化的贫血）（一些致命的）；患有先前存在的血液疾病的患者的风险可能增加；定期监测血液计数。发生血细胞减少症患者的中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用。 皮肤毒性：可能引起皮疹（与剂量有关）；轻微到中度的皮疹可以解决而不会中断治疗；对于严重皮疹，打断并考虑以剂量递增和口服类固醇的较低剂量重新开始。严重的皮肤反应，包括史蒂文斯 - 约翰逊综合征，中毒性表皮坏死松解症和多形红斑也有报道；不能排除其他皮肤反应包括与嗜酸粒细胞增多和全身症状的药物反应的风险。 胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。服用地拉罗司(Desirox)时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。 听觉干扰：听力下降和高频听力损失已报告（罕见）使用；在开始前进行听觉测试，并在使用恩瑞格过程中定期（每12个月）进行一次；如果出现异常情况，应密切监测并考虑减少剂量或治疗中断。

恩瑞格（商品名用Exjade，Desirox，Defrijet，Desifer，Rasiroxpine和Jadenu销售）是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。它于2005年11月获得美国 食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受恩瑞格口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。 恩瑞格分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。地拉罗司分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 恩瑞格可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。恩瑞格分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 服用恩瑞格的时候，不可避免的会引发一些不良反应， 通常这些常见不良反应包括：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。其他不良反应有：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。另外，恩瑞格分散片不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。

也许很多人对地中海贫血这种疾病不是很了解，该疾病是一组遗传性溶血性贫血疾病。近些年随着发病率的增加逐渐进入了大家的视野。目前治疗这种疾病最好的办法就是通过药物治疗。其中恩瑞格就是我们治疗效果最好的一款药品。恩瑞格是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那恩瑞格哪里有卖？ 据医伴旅了解，恩瑞格已经被我国批准上市，患者凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到恩瑞格，美中不足的是售价偏高；而如果患者选择的是性价比极高的印度恩瑞格，印度cipla西普拉生产的恩瑞格，规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元。诺华公司在印度上市的地拉罗司（恩瑞格）原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合人民币约700元。 目前过内患者购买印度恩瑞格有以下三种方式:1、代购：代购在我国是一种违法行为，代购买到的印度恩瑞格是不受法律保护的。在这种情况下，通过代购购买的印度药都是假药。2、亲赴印度：亲自去印度药房购买印度恩瑞格也不是也一种比较好的方式，除非您比较精通英语，要不到了印度沟通都成问题。3、海外医疗公司，这是最经济实惠的一种方式，国内专业的海外医疗服务机构可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的印度恩瑞格，如果你有相关的用药需求可以联系医伴旅客服。

慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性，并最终致命，铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗，该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物，该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨 髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长 期依赖输血治疗，导致体 内铁沉积增加，继发输血相关性铁过载，从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害，心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。铁螯合剂是 一种建立在定向与体内铁离子结合，有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在 各器官的病理性沉积 的新型除铁治疗 的手段，也是 目前治疗铁过载唯一有效 的药物。铁螯合剂的应用 大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质 量，其临床应用一直受到广泛 的关注和重视。目前应用于临床 的铁螯合剂主要包括去铁胺 (DFO)、去铁酮 (DFP)、恩瑞格 (DFS)。 那恩瑞格上市了吗？ 恩瑞格于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。

恩瑞格 (DFS，ICL670)是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 临床研究显示，接受DFO或恩瑞格螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。 恩瑞格治疗效果这么好，它的价格是多少呢？ 每一个地方的价格都不同，只要是不同的药店，价格也还是会有不同的。恩瑞格在国内的售价较高，一盒价格大约为2000元。服用方法是1kg体重对应服用20mg到40mg恩瑞格/地拉罗司。以30mg/kg为例，一个普通正常人体重60kg，一个月服用恩瑞格（Desirox）的费用超过24000元，普通人普通家庭都接受这个价格。 印度cipla西普拉生产的恩瑞格，规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元。诺华公司在印度上市的恩瑞格原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合人民币约700元。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。

恩瑞格 说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 不良反应： > 10％ 血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 腹痛（21-28％） 恶心（11-23％） 呕吐（10-21％） 腹泻（12-20％） 蛋白尿（19％） 发火（19％） 头痛（16％） 咳嗽（14％） 鼻咽炎（13％） 咽喉疼痛（11％） 流感（11％） 皮疹（8-11％） 1-10％ 呼吸道感染（10％） 支气管炎（9％） ALT增加（2-8％） 关节痛，背痛（6-7％） 急性扁桃体炎（6％） 鼻炎（6％） 疲劳（6％） 耳部感染（5％） 转氨酶（4％） 荨麻疹（4％） <1％ 过敏性反应 血管性水肿 血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎 禁忌： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 注意事项： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 作用机制： DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1.DFS与真菌感染 铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2.DFS与细胞增殖 铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 恩瑞格贮藏：室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）

恩瑞格中文版说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 【适应症】 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 【用法用量】 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 【不良反应】 > 10％ 血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 腹痛（21-28％） 恶心（11-23％） 呕吐（10-21％） 腹泻（12-20％） 蛋白尿（19％） 发火（19％） 头痛（16％） 咳嗽（14％） 鼻咽炎（13％） 咽喉疼痛（11％） 流感（11％） 皮疹（8-11％） 1-10％ 呼吸道感染（10％） 支气管炎（9％） ALT增加（2-8％） 关节痛，背痛（6-7％） 急性扁桃体炎（6％） 鼻炎（6％） 疲劳（6％） 耳部感染（5％） 转氨酶（4％） 荨麻疹（4％） <1％ 过敏性反应 血管性水肿 血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎 【禁忌】 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 【注意事项】 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 【贮藏】 室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度） 防潮 【作用机制】 DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1.DFS与真菌感染 铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2.DFS与细胞增殖 铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 【疗效和安全】 恩瑞格（deferasirox）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。

地拉罗司分散片（恩瑞格）主要适用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。恩瑞格不得与其它铁螯合治疗合用，因为尚未确立这种合并使用的安全性。恩瑞格禁用于肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相应年龄正常上限；一般状况差、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者或晚期恶性肿瘤患者；血小板计数<50x109/L的患者。 地拉罗司分散片的用法用量：(起始剂量)地拉罗司分散片的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 那么恩瑞格效果如何呢？ 据意大利的回顾性研究报道，接受DFO或地拉罗司螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。 地拉罗司分散片是口服药，服用方便，每天口服一次。不良反应主要是胃肠道反应、皮疹、肝肾损伤等，不过这些发生率并不高，即使出现，通过调整药物剂量和服用方法，一般都可缓解。但地拉罗司的缺点是价格较为昂贵，且未纳入医保报销目录。不过现在印度已经上市了地拉罗司的仿制药，该药是由印度cipla生产，其疗效和地拉罗司一样，但价格要便宜很多，十分适合追求更高生活质量的患者服用。不过该药未在国内上市。有需要的可咨询医伴旅，获取恩瑞格购买途径。

地拉罗司（恩瑞格）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 地拉罗司分散片的用法用量：(起始剂量)地拉罗司分散片的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 恩瑞格一盒多少钱？ 具体地拉罗司分散片（恩瑞格，Desirox）多少钱一盒，每一个地方的价格都不同，只要是不同的药店，价格也还是会有不同的。Desirox在国内的售价较高，一盒价格大约为2000元。服用方法是1kg体重对应服用20mg到40mg恩瑞格/地拉罗司。以30mg/kg为例，一个普通正常人体重60kg，一个月服用地拉罗司分散片（Desirox）的费用超过24000元，普通人普通家庭接受这个价格。 印度cipla西普拉生产的恩瑞格，规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元。诺华公司在印度上市的地拉罗司（恩瑞格）原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合人民币约700元。

地拉罗司分散片的说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 禁忌： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 注意事项： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 作用机制： DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1.DFS与真菌感染 铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2.DFS与细胞增殖 铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 地拉罗司贮藏：室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）

地拉罗司（恩瑞格）主要适用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。地拉罗司（恩瑞格）是口服的活性螯合剂，与铁（Fe3+）具有高度选择性。它是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。恩瑞格用法用量是多少？ 地拉罗司用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将地拉罗司完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

地拉罗司（恩瑞格）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 非输血依赖性地中海贫血(NTDT)是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之， NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。 根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息，美国估计有1000人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白，而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位，并将身体各部位的二氧化碳运回到肺，然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血， 以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。 地拉罗司（恩瑞格）之前被批准用于2岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗， 而这次的批准可以使地拉罗司用于NTDT 铁过载患者的治疗。地拉罗司应该用于每1克干燥肝组织中含铁量至少5毫克的NTDT患者。 地拉罗司的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的，这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药，以治疗严重或威胁生命的疾病， 同时公司要进行额外的研究以确保地拉罗司的临床效果。

地拉罗司（恩瑞格）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 恩瑞格与铁（Fe3+）具有高度选择性。它是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。 恩瑞格的用法用量：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克 / 公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克 / 公斤或10毫克 / 公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克 / 公斤。 当我们在使用药物治疗疾病的时候，不仅需要掌握清楚药物的用法和用量，用药期间的注意事项也是需要准确掌握的，那么服用地拉罗司需要注意什么？ 地拉罗司的注意事项：一是，恩瑞格的主要成份地拉罗司可能会引起皮疹的情况，虽然一般皮疹会自动消失而而不需作剂量调校或停止用药，但是也有一些患者情况会比较严重或会持续出现，因此要及时停止用药才行。二是服用此药后，患者的视觉或听觉可能会有影响，三是服用此药应在餐前30分钟服用，四就是每天服用的时间一定要相同，这样药物的作用才会比较好，这些注意事项，患者朋友都要多加注意。 地拉罗司对于地中海贫血疾病的治疗效果不错，可以帮助大家有效的减轻疾病的危害，了解更多地拉罗司的信息，可以联系医伴旅。

地拉罗司（恩瑞格）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。恩瑞格是比较常使用，用于缓解铁质积聚的药物。 那么地拉罗司疗效好吗？ 本项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。 研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。 据患者们的反应，地拉罗司疗效甚好，它对患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症这类因需要长期输血而导致铁质积聚的患者（需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升）起着良好的辅助作用。

地拉罗司的说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 不良反应： > 10％ 血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 腹痛（21-28％） 恶心（11-23％） 呕吐（10-21％） 腹泻（12-20％） 蛋白尿（19％） 发火（19％） 头痛（16％） 咳嗽（14％） 鼻咽炎（13％） 咽喉疼痛（11％） 流感（11％） 皮疹（8-11％） 1-10％ 呼吸道感染（10％） 支气管炎（9％） ALT增加（2-8％） 关节痛，背痛（6-7％） 急性扁桃体炎（6％） 鼻炎（6％） 疲劳（6％） 耳部感染（5％） 转氨酶（4％） 荨麻疹（4％） <1％ 过敏性反应 血管性水肿 血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎 禁忌： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 注意事项： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 地拉罗司贮藏：室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）

Desirox说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 不良反应： > 10％：血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％）腹痛（21-28％）恶心（11-23％）呕吐（10-21％）腹泻（12-20％）蛋白尿（19％）发火（19％）头痛（16％）咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）咽喉疼痛（11％）流感（11％）皮疹（8-11％）  1-10％：呼吸道感染（10％）支气管炎（9％）ALT增加（2-8％）关节痛，背痛（6-7％）急性扁桃体炎（6％）鼻炎（6％）疲劳（6％）耳部感染（5％）转氨酶（4％）荨麻疹（4％）  <1％：过敏性反应，血管性水肿，血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎  注意事项： 1、过敏症 2、估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 3、性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 4、血小板计数<50 x10 9 / L 贮藏： Desirox应保存室温25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度）

地拉罗司分散片（Desirox）的主要成分为地拉罗司，地拉罗司分散片用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，建议根据患者的具体情况慎用。 地拉罗司分散片的用法用量：(起始剂量)地拉罗司分散片的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 Desirox多少钱一盒？ 具体地拉罗司分散片（Desirox）多少钱一盒，每一个地方的价格都不同，只要是不同的药店，价格也还是会有不同的。Desirox在国内的售价较高，一盒价格大约为2000元。服用方法是1kg体重对应服用20mg到40mg恩瑞格/地拉罗司。以30mg/kg为例，一个普通正常人体重60kg，一个月服用地拉罗司分散片（Desirox）的费用超过24000元，普通人普通家庭接受这个价格。印度cipla西普拉生产的恩瑞格地拉罗司，规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元。诺华公司在印度上市的地拉罗司（Desirox）原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合人民币约700元。

地拉罗司(Desirox)是诺华生产的口服驱铁剂，用用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。患者在使用Desirox的过程中有哪些注意事项？ 听觉干扰：听力下降和高频听力损失已报告（罕见）使用；在开始前进行听觉测试，并在使用过程中定期（每12个月）进行一次；如果出现异常情况，应密切监测并考虑减少剂量或治疗中断。 骨髓抑制：已经报道了血细胞减少症（包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症，血小板减少症和恶化的贫血）（一些致命的）；患有先前存在的血液疾病的患者的风险可能增加；定期监测血液计数。发生血细胞减少症患者的中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用。 皮肤毒性：可能引起皮疹（与剂量有关）；轻微到中度的皮疹可以解决而不会中断治疗；对于严重皮疹，打断并考虑以剂量递增和口服类固醇的较低剂量重新开始。严重的皮肤反应，包括史蒂文斯 - 约翰逊综合征，中毒性表皮坏死松解症和多形红斑也有报道；不能排除其他皮肤反应包括与嗜酸粒细胞增多和全身症状的药物反应的风险。 胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。服用地拉罗司(Desirox)时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。