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恩瑞格可以治疗什么病症呢?

郭药师
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2025-01-21 04:48:01
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恩瑞格(Deferasirox),是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,那它可以治疗什么病症?

2005年11月,美国FDA批准恩瑞格(Deferasirox)用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格(Deferasirox)获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格(Deferasirox)新适应症,用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

常用起始剂量为20mg/(kg·d),若大量输血,铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高,推荐剂量为 30mg/(kg·d),铁增加量<0.3mg/kg,10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药,应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中 一 起服用。较低剂量的恩瑞格(Deferasirox)[5-10mg/(kg·d)]只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者,或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者;使用恩瑞格(Deferasirox)20和 30mg/(kg·d)的患者需仔细监测体内铁储备,因 50%和 10%的患者机体铁水平仍可能持续升高。此外,输血频率也可影响恩瑞格(Deferasirox)控制肝脏浓度的效果,当铁摄人量大于 0.5mg/(kg·d)时, 接受相同剂量恩瑞格(Deferasirox)的患者,其肝脏浓度获得降低者仅为 47%。

Ⅲ期临床研究观察到,大剂量使用恩瑞格(Deferasirox)可出现某些急性不良反应,如胃肠道症状15%和皮疹11%,但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用恩瑞格(Deferasirox)5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示,患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。另外,患者无用药适应证,其血清铁蛋白水平为药品说 明书推荐 的用药指征的 10%。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了 1例重度地中海 贫血的儿童在接受恩瑞格(Deferasirox)治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的恩瑞格(Deferasirox)不良反应事件,本病例尚属第 1例,因此需要引起足够的重视 。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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