耐而赞中国上市价格是多少？

耐而赞已在中国大陆获批上市，但具体零售价格尚未公开明确。

耐而赞中国上市价格是多少

2023年10月07日，赛诺菲中国宣布，旗下新一代的酶替代治疗（ERT）药物耐而赞获得中国国家药品监督管理局批准，可用于庞贝病患者的长期治疗，但具体零售价格尚未公开明确。

截至目前，耐而赞尚未纳入国家医保药品目录，患者需全额自费，建议患者直接咨询大型医院罕见病中心或药房获取最新定价信息。

耐而赞的功效与作用

1、作用机制

耐而赞通过提供外源性GAA发挥作用。其独特之处在于：药物分子上带有约15个甘露糖-6-磷酸（M6P）基团，能够高亲和力结合细胞表面的M6P受体，被高效内吞并转运至溶酶体。在溶酶体内，药物经蛋白水解裂解后激活GAA酶活性，分解堆积的糖原，从而延缓或逆转疾病进展。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

2、适应症

1岁及以上晚发型庞贝病(GAA缺乏症)患者的酶替代治疗。

耐而赞如何正确储存

1、未开封药品储存

(1)、温度要求：2°C～8°C（36°F～46°F），即冰箱冷藏室保存。

(2)、严禁冷冻：切勿将药瓶放入冷冻室，冷冻会破坏蛋白结构导致药物失效。

(3)、避光保存：原包装纸盒已提供避光保护，勿将药瓶直接暴露于光照下。

(4)、有效期：以瓶身打印的有效期为准，过期药品不得使用。

2、配制后溶液储存

(1)、复溶后（用10mL无菌注射用水溶解）：如不立即稀释，可在2°C～8°C冷藏保存不超过24小时。

(2)、稀释后（用5%葡萄糖注射液配制）：如不立即使用，可在2°C～8°C冷藏保存不超过24小时。

(3)、稀释后从冰箱取出：必须在9小时内完成输注（含输注时间），不可重新放回冰箱。

(4)、输注前：从冰箱取出后需在室温下平衡30分钟后方可输注。