司美替尼主要通过调控Ras-Raf-MEK-ERK通路中关键蛋白激酶MEK水平来抑制包括具B-Raf-突变的黑色素瘤和具K-Ras突变的非小细胞肺癌(NSCLC)在内的多种肿瘤的生长;司美替尼可能的用途:
1、治疗神经纤维瘤病患者的神经纤维瘤。
2、BRAF激活突变:除甲状腺癌外,在黑色素瘤(高达59%),结直肠癌(5-22%),浆液性卵巢癌(高达30%)和其他几种肿瘤类型中普遍存在。
3、GNAQ突变:司美替尼也被证明可抑制GNAQ突变的葡萄膜黑色素瘤细胞系的生长。此外,初步结果表明,司美替尼治疗葡萄膜黑色素瘤患者可导致肿瘤缩小,这是持续抑制ERK 磷酸化的结果。
4、KRAS突变:出现在20%至30%的NSCLC非小细胞肺癌病例和约40%的结肠直肠癌中。
司美替尼最常见的不良反应(≥40%)为呕吐,皮疹(全部),腹痛,腹泻,恶心,皮肤干燥,疲劳,肌肉骨骼疼痛,发热,痤疮样皮疹,口腔炎,头痛,甲沟炎和瘙痒。
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