司美替尼是促分裂原激活的蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的关键组成部分,该途径通常激活不同类型的癌症。在产生神经纤维瘤并重现人类NF1基因型和表型的经过基因修饰的NF1小鼠模型中,司美替尼的口服给药抑制ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量,体积和增殖。
司美替尼是一种激酶抑制剂,适用于治疗2岁及以上患有症状性,无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)的儿科患者,那司美替尼能在国内买到吗?
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