【重磅】首个获批上市用于治疗ALS病症药物:利鲁唑片
医学编辑孙翠芳
2021-06-11 09:27
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肌萎缩侧索硬化症，病因不明，目前认为遗传、自身免疫、病毒感染、中毒与损伤和兴奋性氨基酸为可能的发病机制。又称渐冻人症，是运动神经元病的一种，是累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。利鲁唑片属于钠通道调节剂，适用于延长肌萎缩侧索硬化患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。临床试验已经证明利鲁唑片可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。但是肝功能异常的患者应慎用，以免加重肝功能异常，同时服用保肝药物，利鲁唑片是美国FDA批准的第一款治疗ALS的药物。
利鲁唑被认为通过降低谷氨酸的水平来减少运动神经元的损伤，谷氨酸在神经细胞和运动神经元之间传递信息。ALS患者的临床试验表明，利鲁唑可延长数月的存活时间，特别是在延髓形式的疾病中，但不会逆转已经对运动神经元造成的损害。利鲁唑片已被证明可以减缓ALS患者日常功能的临床评估下降。
利鲁唑片的出现使得130多年来ALS研究迎来了一个里程碑式的突破，给更多的肌萎缩侧索硬化症患者带来了福音。
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