帕比司他是一种光敏性化合物,是瑞士诺华公司的研发的HDAC抑制剂。帕比司他是首个获得FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂药物。帕比司他可以引发细胞周期终止和细胞凋亡,对治疗发性骨髓瘤有很好的效果,今天咱们就来详细了解一下帕比司他治疗多发性骨髓瘤的效果。
III期试验显示帕比司他治疗多发性骨髓瘤效果良好,193名(帕比司他组94名,安慰剂组99名)以前经硼替佐米和免疫调节药物治疗的患者,经过一段时间试验,分析显示,帕比司他组和安慰剂组的客观缓解率为58.5% vs 41.4%,包括完全缓解率8.5% vs 2.0%和接近完全缓解率13.8% vs 7.1%。中位无进展生存期分别为10.6个月(95% CI 7.6–13.8个月)和5.8个月(95% CI 4.4–7.1个月)(HR =0.52, 95% CI = 0.36–0.76)。由此可以看出帕比司他治疗效果还是很好的。
帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,在体外研究中,帕比司他导致乙酰化组蛋白和其它蛋白的累积并诱导细胞周期阻滞或一些转化细胞的细胞凋亡。帕比司他也是有不良反应的。
帕比司他不良反应主要为:疲劳(60% vs 42%)、腹泻(68% vs 42%)、恶心(36% vs 21%),最常见的3/4级不良反应包括腹泻(25% vs 8%),疲劳(25% vs 12%),呕吐(7% vs 1%)和恶心(6% vs 1%)。患者使用时要多加注意自身的反应情况,严重不良反应要及时和医生沟通。
目前帕比司他在国内还没有上市,患者可以通过医伴旅这样的海外医疗服务机构来获取药物,药厂直邮,保证了药物的正品,这样一来也减轻了患者出国的负担,不过受汇率浮动药物价格也是变动的,患者可以咨询一下医伴旅客服人员具体药物价格。
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