培米替尼(pemigatinib)是信达生物和 Incyte公司共同研发的一种选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂,于2020年4月17日获美国食品药品监督管理局(FDA)加速审批程序批准,用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。
该药上市剂型为片剂,有三种规格,分别为每片含有效成分4.5mg、9 mg、13.5 mg ,添加剂或赋形剂包括硬脂酸镁、微晶纤维素和羧甲基淀粉钠。培米替尼的推荐剂量为13.5 mg qd,连续服药02周后停药1周,3周为1个疗程,持续治疗直至疾病进展或发生不可耐受的毒性。
培米替尼通过抑制FGFR1-3磷酸化和信号传递过程,阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号组成性激活,选择性抑制肿瘤细胞的生长。临床前研究表明, 培米替尼在细胞株模型和小鼠人源肿瘤异种移植模型中对FGFR1 ~3突变的肿瘤细胞显示出良好的抗肿瘤活性。
培米替尼的不良反应:腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥;尿量减少;或心跳加快。
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