米哚妥林用于白血病的效果

米哚妥林是一种阻断癌细胞上的FLT3蛋白质的药物，可与某些化疗药物一起用于治疗AML白血病细胞具有FLT3基因突变的成人患者。2019年10月22日，诺华（Novartis）在印度上市发布米哚妥林，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。

目前,米哚妥林与7+3联合治疗是新发FLT3突变型AML的标准治疗方法。多项FDA 批准的试验表明,在FLT3突变的年轻AML患者的一线治疗中加入米哚妥林,总生存期(OS)有所提高，已经显示出较好的生存获益。虽然批准的试验不包括≥60岁的患者,但FDA 没有对米哚妥林的使用设定年龄上限。

德国AML研究小组已经在单臂AMLSG 1610研究中证明了米哚妥林与强化化疗相结合治疗70岁以上患者的可行性,结果显示,在61 ~70岁的患者中,包括血小板和中性粒细胞均未恢复的完全缓解(CRi)在内的完全缓解(CR)率为78% ,2年无事件生存率为34% ( 95%C1 : 24 %~ 47% ),2年生存率为46% ( 95 % CI:35 %~59% ),并且与5个前瞻性试验中治疗的415例患者进行比较，米哚妥林显著改善了EFS(HR =0.42,95% CI:0.29 ~0.61)。然而,在标准诱导化疗中加入米哚妥林时应谨慎,因为心脏不良事件在老年患者中可能更高。

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