MEK抑制剂：司美替尼

由阿斯利康公司开发的MEK抑制剂司美替尼已被批准用于Ⅲ或Ⅳ期分化型甲状腺癌的辅助治疗、1型神经纤维瘤病和有症状不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。

司美替尼主要通过调控RAS-RAF-M EKERK 通路中关键蛋白激酶MEK水平来抑制肿瘤细胞的生长。NF1基因编码的神经纤维瘤蛋白可下调RAS/MAPK通路，从而控制细胞生长和分化。该基因的突变会引起RAS-RAF-MEKERK信号通路调节异常，导致细胞不受控制地生长、分裂和复制,并引起肿瘤的生长。

MEK1/2 属于一种丝、苏氨酸蛋白激酶，可激活ERK,是 RAS 与RAF的下游应答因子,司美替尼就是通过抑制信号通路中的MEK酶活性而阻断下游通路的方式来发挥抗肿瘤作用的。

由美国国立卫生研究院和其他机构资助的司美替尼胶囊用于治疗1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤Ⅰ期临床试验研究(NCT01362803)共招募24例儿童患者，17例患者被证实部分缓解,AEs包括痤疮样皮疹、胃肠道反应和无症状肌酸激酶升高。

在实验中观察到的司美替尼的副作用为心肌病、高血压、射血分数降低、窦性心动过速、水肿、面部水肿、痤疮样疹、湿疹、皮疹、甲沟炎、毛发改变、皮炎、瘙痒、皮肤感染、斑丘疹、干皮症等等。

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