司美替尼治疗神经纤维瘤病的效果如何？

司美替尼是一种可供口服、高选择性的小分子MEK1/2抑制剂，原研为Array BioPharma公司，司美替尼于2003年由ArrayBioPharma许可给阿斯利康公司进行后续开发（研发代号AZD6244 ) 。2017年7月，阿斯利康与默克公司合作，以司美替尼单药治疗或与程序性死亡受体1 (PD-1)抑制剂帕博利珠单抗注射液联合治疗多种癌症的形式，进行共同开发和商业化。

2015年4月，司美替尼获得FDA授予的葡萄膜黑色素瘤孤儿药认定，2018年2月获得FDA授予治疗神经纤维瘤病1型(NF1)的孤儿药认定，2018年7月获得欧洲药物管理局（EMA)授予治疗NF1的孤儿药认定，2019年4月获得FDA授予治疗丛状神经纤维瘤(PN)的突破性治疗认定。那么，司美替尼治疗神经纤维瘤病的效果如何？

有人记录了用司美替尼治疗NF1中PN的经验。有19例患者使用司美替尼治疗，病变主要部位为头颈部(31.6%,6/19 )、胸部(26.3% ,5/19）和骨盆(21%，4/19)，主要的合并症为畸形( 47.4%，9/19）和疼痛(26.3%，5/19）。随访时间为35～420天，平均223天。在接受治疗60 ~90天后，除1例外，其他患者的临床症状都有持续的改善。1例患者由于症状无明显改善并且出现左心室射血分数下降，在168 天后终止治疗。无因不良反应而导致的治疗暂停。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

相关热文推荐：阿卡替尼有望成为治疗慢性淋巴细胞白血病一线用药