什么是博舒替尼？效果很好吗？

什么是博舒替尼？博舒替尼是BCR-ABL和 SRC酪氨酸激酶的双重抑制剂，被FDA授予“孤儿药”称号，用于治疗慢性期、加速期或危象期费城染色体阳性(Ph+)且对于先前治疗抵抗或不能耐受的慢性粒细胞白血病（CML）成年患者。博舒替尼和之前已经上市的小分子药物达沙替尼和尼洛替尼是同类药物,在博舒替尼获批上市的实验研究显示博舒替尼在34%的患者身上获得了主要细胞遗传学缓解，而达沙替尼或尼洛替尼为27%。博舒替尼于2012年在美国获批上市，在国内也已经完成了三期临床。

那么，博舒替尼的效果很好吗？

288名对伊马替尼耐药或不能耐受的费城染色体阳性的患者入组,分别给予400 mg 或500 mg博舒替尼,在24周时31%的患者达到主要细胞生成反应,中位随访期24.2个月,86%的患者达到完全的血液学反应，53%的患者达到主要细胞生成反应。两年无进展生存比例9% ,2年总体生存率92%，研究数据充分的展示了博舒替尼的效果。

在实验中发现的博舒替尼的副作用为天冬氨酸转氨酶升高、液潴留、腹泻、皮疹、呼吸困难、出血、头痛、呕吐、发热、血小板减少症、骨髓抑制、毒性小、高镁血症、咳嗽、疲劳恶心、感染、肌肉骨骼疼痛、腹痛、丙氨酸转氨酶升高、中性粒细胞减少、贫血、低磷血症等等。

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