一款治疗杜氏肌营养不良症的老牌糖皮质激素药物-地夫可特

地夫可特(Deflazacort),是一种糖皮质激素药物。最先由意大利Lepitit S.P.A.公司的Nathansohn等于上世纪60年代研发，后于1986年由法国的Aventis 公司首先在意大利和比利时上市，最后在欧洲普遍上市。地夫可特广泛用于需要糖皮质激素治疗的一些疾病，其中，该药治疗杜氏肌营养不良症的效果尤其突出，今天就给大家介绍一下老牌糖皮质激素药物地夫可特的神奇之处。

杜氏肌营养不良症(DMD)是最常见的X染色体连锁隐性遗传性肌肉变性疾病,临床特征主要表现为进行性的肌肉无力,伴腓肠肌假性肥大，一般3～5岁开始出现症状,10～12岁丧失独立行走能力,往往在30岁前因心肺功能衰竭而死亡。

地夫可特为前体药物，口服给药后迅速吸收并代谢为活性产物21-羟基地夫可特。主要经肾排泄,空腹状态下达峰时间约为1 h。与某些药物联用时会影响其药效，如与利福平联用时,可导致21-羟基地氟可特的血药峰浓度明显降低。

地夫可特在审批过程中获得FDA授予一系列优惠待遇,被授予快速审查资格并且采用优先审批程序进行审批,此外地夫可特还被FDA授予孤儿药地位。地夫可特还被FDA授予“罕见儿科疾病治疗药物优先审批”资格,这是FDA在2007年推出这一项目以来第9个获此待遇的儿科药物。

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