恩西地平Enasidenib是针对治疗急性髓性白血病新药

恩西地平Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。该药品主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受恩西地平治疗。

恩西地平Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的单臂研究中得到证实。试验结果显示：在接受恩西地平Enasidenib治疗后，大约19％的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4％的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34％的患者在接受恩西地平Enasidenib治疗后不再需要输血。

Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能够有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复由突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化效应；能显著降低2-HG水平，最大抑制程度为90.6%。结合试验结果可知，恩西地平Enasidenib能提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者的病情状况，减轻患者痛苦，对患者的病情有积极作用。

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