恩西地平Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。该药品主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变,便适用于接受恩西地平治疗。
恩西地平Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者的单臂研究中得到证实。试验结果显示:在接受恩西地平Enasidenib治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期为9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%的患者在接受恩西地平Enasidenib治疗后不再需要输血。
Chemicalbook动物实验表明,恩西地平Enasidenib能够有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平;恢复由突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化,逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化效应;能显著降低2-HG水平,最大抑制程度为90.6%。结合试验结果可知,恩西地平Enasidenib能提高缓解率,延长缓解持续时间,实现部分血液学缓解,改善患者的病情状况,减轻患者痛苦,对患者的病情有积极作用。
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