从完成药品验收到药品信息维护,再到医生权限的设置,米托坦片近日在北京协和医院正式“落地”,开启了罕见病用药在中国内地快速落地的先河。据悉,这是内地首次通过临时进口途径解决我国某一罕见病临床急需药品问题。
肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤,年发病率约为0.7 ~2.0/100万,可发生于任何年龄段,以40 ~50岁为高发年龄段,且女性( 55% ~60% )比例稍高于男性(40%~45% )。而米托坦就是治疗肾上腺皮质癌最好的药物。
米托坦是杀虫剂二氯二苯三氯乙烷(DDT)的一种类似物,具有细胞毒性,可选择性地破坏肾上腺皮质,故可用于治疗ACC(肾上腺癌)。1948年Nelson 等在给狗喂饲二氯二苯二氯乙烷(DDD)的实验中发现此药可导致严重的肾上腺皮质萎缩。1960年 Bergenstal等首次报道米托坦的肾上腺皮质毒性作用可用于治疗ACC患者。米托坦可以选择性地破坏肾上腺皮质束状带和网状带细胞的线粒体,抑制肾上腺皮质类固醇的生成途径中的多种酶。
对于18岁以下的儿童,米托坦的疗效及安全性尚未完全确定,医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服),之后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。该药常见的副作用为食欲不振、呕吐、嗜睡、皮肤出疹、眩晕、抑制中枢神经系统、腹泻、恶心等。
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