




原发性血小板增多症(ET)是Ph染色体阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN)中的一种,该病起源于异常造血干细胞的克隆性增殖,骨髓巨核细胞增殖旺盛,外周血血小板计数明显增高而功能异常。阿那格雷(Anagrelide)为环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂,于1997年被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准用于治疗原发性血小板增多症,以减少血小板数量和防止形成血栓的危险,之后在加拿大和欧盟上市,目前在中国暂未上市。
近年来,针对阿那格雷(Anagrelide)治疗ET的疗效和长期安全性的相关研究发现,在降低血小板方面,阿那格雷与羟基脲具有相同的疗效,但由于受到样本量的影响,在降低血栓事件、出血及疾病转化方面,各项研究的结果不尽相同。
阿那格雷(Anagrelide)的效果是非常惊人的,它可以在一周内使84%的病人的血小板数量减少50%,并使与血小板增多而引起的相关症状消失。有效率达80%以上,无一同类药可以替代。
近年来,阿那格雷(Anagrelide)的研究中开始出现了阿那格雷缓释片的剂型,并发现阿那格雷缓释片亦可有效降低ET患者的血小板计数,且与阿那格雷片显示出同等的耐受性和安全性。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年10月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=20333