司美替尼作用功效是怎样的,效果怎么样?

口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂司美替尼，是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的一款缓解儿童1型神经纤维瘤病（NF1）患者的病情的药物。司美替尼已经被美国FDA批准用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤患者。那么，司美替尼作用功效是怎样的,效果怎么样?

司美替尼作用功效是怎样的

神经纤维瘤病1型（NF1）是一种常染色体显性遗传病，司美替尼改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状，可以缩小患神经纤维瘤I型（NF1）遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积。丛状神经纤维瘤通常体积较大，且常与健康的神经和组织交织在一起，美国国家癌症中心（NCI）最新临床试验显示，司美替尼避免了传统手术治疗带来的后遗症，可以缩小肿瘤的体积。

司美替尼效果怎么样

一期临床试验，招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周），经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31％），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

司美替尼疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，给患者带来了更多希望。以上就是司美替尼作用功效是怎样的,效果怎么样的内容。

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