




地夫可特可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD),可改善肌肉力量、改善定时运动功能、改善肺功能、延缓行走丧失、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。地夫可特的规格是一盒6mg*100片,据了解,地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850$一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。
地夫可特推荐的用法用量是每日一次剂量约为 0.9 mg/kg/天口服,也就是根据患者的体重来决定服用的剂量。临床试验显示,地夫可特疗效显著,能延长患者的生存期,减轻患者痛苦。使用地夫可特治疗的患者严格按照医生的诊疗建议用药,具体能用多久应根据患者的病情来决定。
一项包括196例5~15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。试验结果显示:12周时,与安慰剂组相比,地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善,并维持到52周。
一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周,试验表明:地夫可特在平均肌肉强度评估方面显着优于安慰剂组。此外,服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。
地夫可特是一种皮质类固醇前药,其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥作用,发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在DMD患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813