地夫可特治疗肌营养不良：增加肌肉力量

地夫可特治疗肌营养不良增加肌肉力量

地夫可特治疗杜氏肌营养不良症DMD的有效性在研究1中得到证实，这是一项在美国和加拿大进行的为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究人群包括 196 名 5 至 15 岁的男性儿科患者，他们有肌萎缩蛋白基因突变的记录，5 岁前出现虚弱，血清肌酐激酶活性至少是正常上限 （ULN） 的 10 倍。

患者随机接受地夫可特（0.9或1.2mg / kg /天），活性对照剂或安慰剂治疗。治疗12周后与安慰剂进行比较。12周后，安慰剂患者重新随机接受地夫可特或活性对照;所有患者继续治疗40周。治疗组之间的基线特征相当。

在研究1中，通过评估基线和第12周之间18个肌肉群平均力量的变化来评估疗效。使用改良的医学研究委员会（MRC）11分制对个人肌肉力量进行分级，分数越高表示力量越大。

地夫可特0.9mg/kg/天剂量组在基线和第12周之间平均肌肉力量评分的变化明显大于安慰剂组（地夫可特0.15VS安慰剂组-0.10）。

地夫可特治疗肌营养不良减慢残疾的进程

在最近的两项杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验中描述了接受地夫可特与泼尼松/泼尼松龙与安慰剂治疗的男孩在48周内的疾病进展。

试验纳入了在3期阿塔鲁伦（115人）和他达拉非（116人）试验中接受安慰剂的非卧床DMD男孩。这些试验要求至少6个月的皮质类固醇使用和稳定的基线剂量。使用混合模型估计皮质类固醇使用与48周动态功能变化之间的关联。在一项meta分析中汇总了皮质类固醇组之间的调整差异。

结果：在荟萃分析中，地夫可特治疗的患者与泼尼松龙/泼尼松龙治疗的患者在 6 分钟步行距离内平均下降 28.3 米;仰卧位上升 2.9 秒;4 阶梯攀爬 2.3 秒;北极星动态评估线性评分为 2.9。结论：地夫可特治疗的患者在48周内身体功能下降明显降低。

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参考文献

McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, McDonnell E, Elfring G, Souza M, Peltz SW, Darras BT, Shieh PB, Cox DA, Landry J, Signorovitch J; ACT DMD Study Group and the Tadalafil DMD Study Group. Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials. Muscle Nerve. 2020 Jan;61(1):26-35. doi: 10.1002/mus.26736. Epub 2019 Nov 7. PMID: 31599456; PMCID: PMC6973289.