地夫可特能提高生存时间吗？

地夫可特能提高生存时间

地夫可特是一种糖皮质类激素，一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明绝大多数没有经过激素治疗的DMD患者，在12岁之前就会失去行动能力，而70%到80%的使用地夫可特的患者，在这个年龄还能够行走。地夫可特的治疗减少了脊柱侧弯的发生和严重性，保护了心脏和肺功能，而对患者心脏的保护，是患者寿命延长的重要的因素。

地夫可特降低死亡风险试验

一项前瞻性队列研究中，我们在9个国家的20个中心招募了2-28岁患有Duchenne型肌营养不良症的男性患者。随访10年。我们比较了9个与疾病相关且具有临床意义的活动性和上肢里程碑的进展情况，比较了未接受糖皮质激素治疗或累计治疗时间少于1个月与1年或更长的治疗。

在两个招募期共招募了440名患者。糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者发生所有疾病进展里程碑事件的时间明显长于治疗不足1个月或从未治疗过的患者。与治疗不足1个月的患者相比，糖皮质激素治疗1年或更长的患者，丧失活动能力里程碑的中位年龄增加2·1-4·4岁，上肢里程碑增加2·8-8·0岁。

与泼尼松或泼尼松龙相比，去甲斑蝥素与三个里程碑丢失时的中位年龄增加2·1-2·7岁有关。45名患者在10年随访期间死亡。39例（87％）死亡归因于已知糖皮质激素使用持续时间的患者的Duchenne型肌营养不良症相关原因。311例糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者中有28例（9％）死亡，而58例无糖皮质激素使用史的患者中则有11例（19％）死亡（比值比0.47）。

解读：在Duchenne型肌营养不良患者中，糖皮质激素（如地夫可特）治疗可降低丧失临床意义的活动能力和上肢疾病进展里程碑的风险，并降低死亡风险。

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参考文献

McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet. 2018 Feb 3;391(10119):451-461. doi: 10.1016/S0140-6736(17)32160-8. Epub 2017 Nov 22. PMID: 29174484.