司美替尼适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的2岁及以上1型神经纤维瘤病 (NF1) 儿童患者,是由英国阿斯利康研发生产的。司美替尼服用剂量和体表面积有关,推荐剂量为25 mg/㎡,口服,每日两次(约每12小时一次),直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
曲美替尼是由葛兰素史克( GSK)公司开发的,可用于治疗伴有BRAF(鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因)V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤,但该药不建议用于已接受过BRAF抑制剂治疗的患者。曲美替尼推荐剂量是2 mg口服每天1次服用至少1小时前或进餐后至少2小时。
司美替尼和曲美替尼的作用功效不同,治疗的病症效果也是不一样的。具体要用哪一款药物应由医生根据患者的实际病情来决定,不可盲目用药。
2020年4月10日,美国FDA批准司美替尼上市的试验是单臂、多中心试验,试验中观察到 50 例无法手术的丛状神经纤维瘤相关症状和功能障碍的临床改善。每次NCI研究者评估的总体反应率为66%,至少随访12个月。82%的缓解患者经历了≥12个月的缓解持续时间。临床结局评估终点提供了支持性疗效数据。
在包含74名丛状神经纤维瘤儿科患者的汇总数据库中评估了安全性,并得到了癌症适应症中成人和儿科司美替尼临床试验数据的支持。司美替尼对不能手术的丛状神经纤维瘤患者的获益风险评估被认为是有利的。
一项3期开放标签试验( NCT01245062),随机分配了322名患有V600E或V600K BRAF突变的转移性黑色素瘤患者,以2:1的比例接受曲美替尼(一种口服选择性MEK抑制剂)或化疗。患者接受曲美替尼(2 mg,口服)每日一次,或静脉注射达卡巴嗪(每平方米体表面积 1000 mg)或紫杉醇(每平方米 175 mg),每 3 周一次。化疗组中有疾病进展的患者被允许交叉接受曲美替尼。
曲美替尼组的中位无进展生存期为4.8个月,化疗组为1.5个月(曲美替尼组疾病进展或死亡的风险比为0.45)。在6个月时,曲美替尼组的总生存率为81%,化疗组为67%,尽管有交叉(死亡风险比,0.54)。与化疗相比,曲美替尼提高了具有BRAF V600E或V600K突变的转移性黑色素瘤患者的无进展率和总生存期。
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参考文献
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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