司美替尼用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者,于2020年4月获得美国FDA批准上市。但目前国内还没有上市司美替尼,也没有相关价格方面的资料公布。
海外市场上,司美替尼的价格受汇率浮动影响不固定,据了解,司美替尼自香港直邮版的,港版Koselugo 规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右;规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。有需要的患者可以咨询客服人员具体费用和获取流程。
司美替尼的用法用量是25 mg/m2,口服,每日两次(大约每12小时一次),直到疾病进展或不可接受的毒性。根据不计男女的体表面积公式0.0061×身高+0.0124×体重-0.009,以患者身高170,体重70kg来算,1.037+0.868-0.009大概是1.896㎡,所需要的剂量大概是45毫克,每天2次。也就是一次需要规格10mg x 60粒的5粒,一天10粒,一个月需要30粒,一盒可以吃2个月。
一项开放标签的selumetinib2期试验(NCT01362803),患有1型神经纤维瘤病和症状性无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童每天两次接受口服司美替尼,剂量为每平方米体表面积25mg,应用连续给药计划(28天周期)。
试验结果显示,共有35名患者(70%)确认部分缓解,其中28名患者有持久缓解(持续≥1年)。治疗1年后,儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均降低2分,被认为是具有临床意义的改善。在这项2期试验中,大多数患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤患儿应用司美替尼具有持久的肿瘤缩小和临床获益。
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参考文献
Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659.
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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