曲美替尼联合达拉非尼治疗1岁及以上低级别胶质瘤儿童患者

曲美替尼联合达拉非尼治疗的适应症

曲美替尼联合达拉非尼可以用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者，于2023年3月16日获得美国FDA批准上市。LGG是最常见的小儿脑癌。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童LGG中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。曲美替尼联合达拉非尼是首个获批用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向疗法。

此次FDA批准Tafinlar+Mekinist（曲美替尼联合达拉非尼）是基于2/3期临床试验TADPOLE的结果，该试验显示随机接受曲美替尼联合达拉非尼治疗的患者的总缓解率（ORR）出现了统计学显著改善，为47%，而随机接受化疗的患者为11%。在18.9个月的中位随访期内，曲美替尼联合达拉非尼组的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，而化疗组为7.4个月。

此外，曲美替尼联合达拉非尼治疗组有86%的患者肿瘤体积缩小或保持稳定，化疗组为46%。在所有时间点，曲美替尼联合达拉非尼治疗组的生活质量更好。Tafinlar+Mekinist治疗复发或难治性BRAF V600高级别胶质瘤（HGG）儿科患者的研究结果显示，曲美替尼联合达拉非尼治疗的ORR为56.1%。

曲美替尼联合达拉非尼的组合有助于通过阻断与各种类型癌症生长相关的BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长。曲美替尼联合达拉非尼的联合疗法已被FDA批准用于多种BRAF V600实体肿瘤治疗，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌等。

达拉非尼(Dabrafenib)是一种靶向治疗的口服BRAF激酶抑制剂，针对这些改变的BRAF蛋白，可能减缓癌症的生长。曲美替尼是丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2激酶活性的可逆性抑制剂，通过抑制MEK可以抑制BRAF V600突变-阳性的癌细胞生长。曲美替尼联合达拉非尼治疗多个癌种效果显著，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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